Qu'est-ce qu'Elaprase ?
Elaprase est une solution à diluer pour perfusion qui contient le principe actif idursulfase.
A quoi sert Elaprase ?
Elaprase est utilisé pour traiter les patients atteints du syndrome de Hunter et est destiné à une utilisation à long terme.
Le syndrome de Hunter, également appelé mucopolysaccharidose II, est une maladie héréditaire rare, qui touche principalement les hommes. Les patients atteints de ce trouble ne produisent pas d'enzyme appelée iduronate-2-sulfatase, qui est utilisée pour décomposer des substances appelées glycosaminoglycanes (GAG) dans le corps. Par conséquent, les GAG s'accumulent progressivement dans la plupart des organes de ces patients, les endommageant. Cela provoque un large éventail de symptômes, notamment des difficultés respiratoires et des difficultés à marcher. Sans traitement, ces symptômes deviennent de plus en plus graves au fil du temps.
Étant donné que le nombre de patients atteints du syndrome de Hunter est faible, la maladie est considérée comme rare et Elaprase a été désigné comme « médicament orphelin » (un médicament utilisé pour traiter les maladies rares) le 11 décembre 2001.
Le médicament ne peut être obtenu que sur ordonnance.
Comment Elaprase est-il utilisé ?
Elaprase est administré chaque semaine en perfusion intraveineuse (goutte-à-goutte dans une veine). La dose pour les adultes, les enfants et les adolescents est de 0,5 mg/kg de poids corporel. La dose appropriée d'Elaprase doit être diluée dans une solution saline avant d'être perfusée.
La perfusion doit durer 3 heures, qui peut être progressivement réduite à 1 heure, à condition que le patient ne ressente aucune réaction à la perfusion (éruption cutanée, démangeaisons, fièvre, maux de tête, hypertension ou rougeur).
Comment fonctionne Elaprase ?
Le principe actif d'Elaprase, l'idursulfase, est une copie de l'enzyme humaine iduronate-2-sulfatase. Et
produite par une méthode connue sous le nom de « technologie de l'ADN recombinant » : l'enzyme est fabriquée par une cellule humaine qui a reçu un gène (ADN), qui la rend capable de produire l'enzyme. L'idursulfase remplace l'enzyme manquante ou insuffisante chez les patients atteints du syndrome de Hunter. Fournir l'enzyme peut améliorer ou contrôler les symptômes de la maladie.
Comment Elaprase a-t-il été étudié ?
Les effets d'Elaprase ont d'abord été testés dans des modèles expérimentaux avant d'être étudiés chez l'homme.
L'étude principale d'Elaprase a porté sur 96 patients de sexe masculin âgés de 5 à 31 ans et l'efficacité du médicament a été comparée à celle d'un placebo (traitement fictif). Les principaux critères d'évaluation de l'efficacité étaient la fonction pulmonaire (« capacité vitale forcée », la quantité maximale d'air que le patient est capable d'expirer) et la distance que les patients peuvent parcourir en 6 minutes, qui mesure les effets articulaires de la maladie sur le cœur, les poumons, les articulations et sur d'autres organes Ces mesures ont été prises avant le traitement et après 52 semaines de traitement .
Quel bénéfice Elaprase a-t-il montré au cours des études ?
L'étude a montré qu'Elaprase améliore à la fois la fonction pulmonaire et la capacité de marche des patients. Après 52 semaines, les patients traités par Elaprase pouvaient marcher 43,3 m en 6 minutes, tandis que ceux traités par placebo ne pouvaient parcourir que 8,2 m. Le médicament a également produit une amélioration de la fonction pulmonaire, tandis qu'une légère détérioration a été observée chez les patients traités par placebo.
Quel est le risque associé à Elaprase ?
Les effets indésirables les plus fréquents avec Elaprase (observés chez plus d'un patient sur 10) sont des réactions liées à la perfusion, telles que des réactions cutanées (éruption cutanée ou démangeaisons), de la pyrexie (fièvre), des maux de tête, de l'hypertension (pression artérielle élevée) et un gonflement au niveau des La liste complète des effets indésirables rapportés avec Elaprase est indiquée dans la notice.
Elaprase ne doit pas être utilisé chez les personnes présentant une hypersensibilité (allergie) à l'idursulfase ou à l'un des autres composants.
Pourquoi Elaprase a-t-il été approuvé ?
Le comité des médicaments à usage humain (CHMP) a conclu que les améliorations mises en évidence par l'étude, bien que modestes, représentent un bénéfice clinique dans le traitement de
Hunter, a décidé que les bénéfices d'Elaprase l'emportaient sur ses risques dans le traitement à long terme des patients atteints du syndrome de Hunter et a recommandé qu'Elaprase reçoive une autorisation de mise sur le marché.
Elaprase a été autorisé dans le cadre de « Circonstances exceptionnelles », car le syndrome de Hunter est une maladie rare et il n'a pas été possible d'obtenir des informations plus détaillées sur le médicament. L'Agence européenne des médicaments (EMEA) examinera chaque année toute nouvelle information disponible et, si nécessaire, ce résumé sera mis à jour.
Quelles informations sont encore attendues pour Elaprase ?
La société qui fabrique Elaprase examinera les effets à long terme du médicament et étudiera s'il stimule le corps à fabriquer des anticorps (protéines spéciales) contre le médicament. La société examinera également l'efficacité du médicament chez les patients sous 5 ans et enquêtera pour découvrir tout effet sur les poumons, le cœur ou les vaisseaux sanguins.
Quelles mesures sont prises pour garantir une utilisation sûre d'Elaprase ?
La société qui fabrique Elaprase surveillera la sécurité du médicament avec une "enquête à long terme sur les patients atteints du syndrome de Hunter, qui comprendra une" analyse des effets du médicament chez les patientes et une étude pour déterminer s'il peut être utilisé en toute sécurité. en sécurité au domicile des patients.
Autres informations sur Elaprase :
Le 8 janvier 2007, la Commission européenne a accordé à Shire Human Genetic Therapies AB une « autorisation de mise sur le marché » pour Elaprase, valable dans toute l'Union européenne.
Pour enregistrer le statut d'orphelin d'Elaprase, cliquez ici.
Pour la version complète de l'EPAR d'Elaprase, cliquez ici.
Dernière mise à jour de ce résumé : 11-2006.
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