Qu'est-ce que Cystadrops - Mercaptamine et dans quel cas est-il utilisé ?
Cystadrops est un médicament ophtalmique (œil) utilisé chez les patients à partir de 2 ans atteints de cystinose. La cystinose est une maladie héréditaire caractérisée par "l'accumulation" dans le corps d'une substance naturelle appelée cystine, qui provoque la formation de cristaux nocifs en particulier dans les reins et la cornée (la membrane transparente qui forme la partie antérieure de l'œil). utilisé pour réduire l'accumulation de cristaux de cystine dans la cornée.
Étant donné que le nombre de patients atteints de cystinose est faible, la maladie est considérée comme « rare » et Cystadrops a été désigné « médicament orphelin » (un médicament utilisé dans les maladies rares) le 7 novembre 2008.
Cystadrops contient la substance active mercaptamine (également connue sous le nom de cystéamine)
Comment Cystadrops - Mercaptamine est-il utilisé ?
Cystadrops ne peut être obtenu que sur ordonnance. Le traitement doit être instauré sous la surveillance d'un médecin expérimenté dans le traitement de la cystinose.
Cystadrops est disponible sous forme de collyre. La dose recommandée est de 1 goutte dans chaque œil 4 fois par jour pendant les heures d'éveil. La dose peut être progressivement diminuée par votre médecin à 1 goutte par jour en fonction des résultats des examens ophtalmologiques. Le traitement ne doit pas être arrêté pendant une longue période.
Pour plus d'informations, consultez la notice
Comment Cystadrops - Mercaptamine agit-il ?
Les dommages résultant de l'accumulation de cristaux de cystine dans les cellules cornéennes peuvent causer de graves problèmes de vision. Le principe actif de Cystadrops, la mercaptamine, réagit avec la cystine, la dissolvant et formant des substances pouvant être éliminées des cellules. Lorsqu'il est appliqué à l'œil, la quantité de cystine présente dans les cellules de la cornée est réduite et les dommages oculaires sont limités.
Quel bénéfice Cystadrops - Mercaptamine a-t-il montré au cours des études ?
Cystadrops a été comparé à une autre solution de collyre à base de mercaptamine moins concentrée dans une étude principale portant sur 32 patients à partir de 2 ans atteints de cystinose.La principale mesure d'efficacité était basée sur la réduction des cristaux de cystine cornéenne observée au microscope et quantifiée par un score appelé IVCM entre 0 et 28 (où 0 correspondait à "l'absence de cristaux). Au début de l'étude, les patients des deux groupes avaient un score moyen de 10.
Cystadrops a été plus efficace que le comparateur pour réduire les cristaux cornéens de cystine après 3 mois de traitement : chez les patients traités par Cystadrops, le score IVCM a diminué de 4,6 points, tandis que chez ceux traités avec le médicament de comparaison, il a été réduit de 0,5 point. La thérapie Cystadrops a également aidé à réduire la photophobie (un sentiment d'inconfort dans l'œil associé à l'exposition à une lumière vive).
Quels sont les risques associés à Cystadrops - Mercaptamine ?
Les effets indésirables les plus fréquents de Cystadrops (pouvant affecter plus d'1 personne sur 10) sont liés aux yeux et comprennent des douleurs, des démangeaisons et une irritation des yeux, une augmentation des larmoiements, une vision floue et une hyperémie (rougeur) de l'œil. en intensité et ne durent pas longtemps.
Pour la liste complète des restrictions et des effets indésirables rapportés avec Cystadrops, voir la notice
Pourquoi Cystadrops - Mercaptamine a-t-il été approuvé ?
Les solutions de collyre à base de mercaptamine fabriquées localement dans les pharmacies ou les hôpitaux sont utilisées depuis de nombreuses années pour traiter les symptômes oculaires de la cystinose. De plus, une étude a montré que Cystadrops est efficace pour réduire les cristaux de cystine cornéenne. Le médicament a également amélioré d'autres symptômes de la cystinose tels que la photophobie. Concernant la sécurité, les effets secondaires affectant l'œil, bien que très fréquents, sont généralement gérables.
Le comité des médicaments à usage humain (CHMP) de l'Agence a décidé que les bénéfices de Cystadrops sont supérieurs à ses risques et a recommandé qu'il soit approuvé pour une utilisation dans l'UE.
Quelles mesures sont prises pour garantir l'utilisation sûre et efficace de Cystadrops - Mercaptamine ?
Les recommandations et précautions à observer par les professionnels de santé et les patients pour une utilisation sûre et efficace de Cystadrops ont été énoncées dans le résumé des caractéristiques du produit et la notice.
Plus d'informations sur Cystadrops - Mercaptamine
Pour la version complète de l'EPAR Cystadrops, veuillez consulter le site internet de l'Agence : ema.europa.eu/Find medicine / Human Medicines / European public assessment reports. Pour plus d'informations sur le traitement par Cystadrops, veuillez lire la notice (incluse dans l'EPAR) ou contacter votre médecin ou votre pharmacien.
Le résumé de l'avis du comité des médicaments orphelins pour Cystadrops est disponible sur le site internet de l'Agence : ema.europa.eu/Find medicine / Human Medicines / Rare disease designation.
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