Qu'est-ce que Replagal ?
Replagal est une solution pour perfusion qui contient le principe actif agalsidase alfa.
A quoi sert Replagal ?
Replagal est utilisé pour traiter les patients atteints de la maladie de Fabry, une maladie héréditaire rare.
Les patients atteints de cette maladie présentent un déficit en enzyme alpha-galactosidase A. Cette enzyme décompose normalement le lipide globotriaosylcéramide (Gb3). Si cette enzyme manque, le Gb3 ne peut pas être décomposé et s'accumule dans les cellules, par exemple dans ces cellules .rein.
Les patients atteints de la maladie de Fabry peuvent présenter un large éventail de symptômes, notamment des affections graves, telles que l'insuffisance rénale, les problèmes cardiaques et les accidents vasculaires cérébraux.
Le nombre de patients atteints de la maladie de Fabry étant faible, cette maladie est considérée comme « rare » et Replagal a été désigné « médicament orphelin » (un médicament utilisé pour traiter les maladies rares) le 8 août 2000.
Le médicament ne peut être obtenu que sur ordonnance.
Comment Replagal est-il utilisé ?
Replagal doit être administré sous la surveillance d'un médecin spécialisé dans le traitement de la maladie de Fabry ou d'autres maladies métaboliques héréditaires. Il est administré en perfusion intraveineuse de 0,2 mg / kg de poids corporel pendant 40 minutes toutes les 2 semaines. L'effet de Replagal administré aux enfants a été examiné dans certaines études et il a donc été suggéré que Replagal peut être utilisé chez les enfants de 7 à 18 ans à la même dose. Les patients qui ont de graves problèmes rénaux ont une réponse plus faible au traitement. Replagal est destiné à une utilisation à long terme.
Comment fonctionne Replagal ?
Replagal est une thérapie de remplacement enzymatique, c'est-à-dire une thérapie qui fournit aux patients l'enzyme qui leur manque. Replagal est destiné à remplacer l'enzyme humaine alpha-galactosidase A, qui manque aux personnes atteintes de la maladie de Fabry. Le principe actif de Replagal, l'agalsidase alfa, est une copie de l'enzyme humaine produite par une méthode appelée "technologie de l'ADN recombinant": l'enzyme est fabriquée par une cellule qui a reçu un gène (ADN) qui la rend capable de produire l'enzyme . Cette enzyme de remplacement favorise la dégradation du Gb3 empêchant son accumulation dans les cellules.
Comment le Replagal a-t-il été étudié ?
Replagal a fait l'objet de deux études cliniques portant sur un total de 40 patients de sexe masculin. Replagal a été comparé à un placebo (un traitement fictif) ; dans une étude, son effet sur la douleur a été mesuré, tandis que dans une autre étude, son effet sur l'élimination du Gb3 du ventricule gauche (myocarde) a été examiné.Une étude chez 15 patientes (porteuses) a également été réalisée.
Replagal a également été étudié chez 24 enfants âgés de 6 ans et demi à 18 ans.
Quel bénéfice Replagal a-t-il démontré au cours des études ?
Après 6 mois de traitement, Replagal a réduit significativement la douleur chez les patients traités par rapport à ceux recevant un placebo (un traitement fictif). Replagal a produit une réduction moyenne de la masse ventriculaire gauche de 11,5 g, tandis que les patients traités par placebo ont connu une augmentation de 21,8 g. Ces résultats indiquent que les symptômes de la maladie s'améliorent ou que la maladie reste stable. Chez les femmes, les effets étaient comparables aux résultats observés chez les hommes. Les enfants qui ont reçu 6 mois de traitement par Replagal n'ont pas montré d'augmentation de la masse cardiaque et les taux sanguins de Gb3 n'ont pas diminué.
Quel est le risque associé à Replagal ?
Les effets indésirables les plus fréquents (observés chez plus d'un patient sur 10 au cours des études) sont dus à la perfusion plutôt qu'au médicament lui-même. Il s'agit principalement de frissons, maux de tête, nausées, pyrexie (fièvre), rougeur du visage et fatigue ( fatigue), qui ne sont généralement pas graves. D'autres effets indésirables très fréquents incluent la douleur et l'inconfort. Les effets indésirables rapportés chez les enfants sont similaires à ceux observés chez les adultes. Pour la liste complète des effets indésirables rapportés avec Replagal, veuillez consulter la notice .
Les patients prenant Replagal peuvent développer des anticorps (protéines produites en réaction à Replagal, qui peuvent altérer le traitement).
Replagal ne doit pas être utilisé chez les personnes pouvant présenter une hypersensibilité (allergie) à l'agalsidase alfa ou à d'autres composants du médicament.
Pourquoi Replagal a-t-il été approuvé ?
Le comité des médicaments à usage humain (CHMP) a décidé que pour les patients atteints de la maladie de Fabry, le traitement par Replagal peut produire des bénéfices cliniques à long terme. Le CHMP a estimé que les bénéfices de Replagal sont supérieurs à ses risques et a recommandé qu'il obtienne une autorisation de mise sur le marché pour le médicament.
Replagal a été autorisé « dans des circonstances exceptionnelles » car, étant utilisé pour traiter une maladie rare, il n'a pas été possible d'obtenir des informations plus détaillées sur le médicament. L'Agence européenne des médicaments (EMEA) examine chaque année les nouvelles informations disponibles et ce résumé sera mis à jour si nécessaire.
Quelles informations sont encore attendues pour Replagal ?
La société qui fabrique Replagal réalisera d'autres études sur le médicament, principalement pour obtenir des résultats après 5 ans de traitement, d'autres doses, des doses d'entretien et des études chez l'enfant.
Plus d'informations sur Replagal
Le 3 août 2001, la Commission européenne a accordé à TKT Europe AB une "Autorisation de mise sur le marché" pour Replagal, valable dans toute l'Union européenne. L'"Autorisation de mise sur le marché" a été renouvelée le 3 août 2006. Pour l'enregistrement du statut orphelin de Replagal, cliquez ici.
Pour la version complète de l'EPAR de Replagal, cliquez ici.
Dernière mise à jour de ce résumé : 02-2007
Les informations sur Replagal - Agalsidase alfa publiées sur cette page peuvent être obsolètes ou incomplètes. Pour une utilisation correcte de ces informations, consultez la page Avis de non-responsabilité et informations utiles.
