Qu'est-ce que Brineura - Cerliponase Alfa et dans quel cas est-il utilisé ?
Brineura est un médicament destiné au traitement de la céroïde lipofuscinose neuronale de type 2 (CLN2), une maladie héréditaire chez les enfants qui entraîne des lésions cérébrales progressives.
Étant donné que le nombre de patients atteints de CLN2 est faible, la maladie est considérée comme « rare » et Brineura a été désignée « médicament orphelin » (un médicament utilisé dans les maladies rares) le 13 mars 2013.
Brineura contient le principe actif cerliponase alfa.
Comment Brineura - Cerliponase Alfa est-il utilisé ?
Brineura est infusé directement dans le cerveau. Avant la perfusion initiale, le patient devra subir une intervention chirurgicale pour implanter un dispositif, qui va de l'extérieur du crâne à travers la cavité liquidienne jusqu'au cerveau, où le médicament est libéré.
Les perfusions sont administrées une fois toutes les deux semaines par un professionnel de la santé expérimenté dans l'administration de médicaments au cerveau. Pour réduire le risque de réactions liées à la perfusion, les patients peuvent recevoir d'autres médicaments avant ou pendant le traitement par Brineura ou la perfusion peut être ralentie.Le traitement peut se poursuivre aussi longtemps que le patient en bénéficie.
Brineura ne peut être obtenu que sur ordonnance.Pour plus d'informations, consultez la notice.
Comment fonctionne Brineura - Cerliponase Alfa ?
Les patients atteints de CLN2 manquent d'une enzyme nécessaire au développement normal du cerveau appelée tripeptidyl peptidase 1 (TPP1). Le principe actif de Brineura, la cerliponase alfa, est une copie de TPP1 et est utilisé pour remplacer l'enzyme manquante.
Le médicament est perfusé directement dans le cerveau pour contourner la barrière hémato-encéphalique, une barrière protectrice qui sépare la circulation sanguine du cerveau et empêche des substances telles que des médicaments de pénétrer dans le tissu cérébral.
Quel bénéfice Brineura - Cerliponase Alfa a-t-il montré au cours des études ?
Dans les premières études, il a été démontré que Brineura réduit la vitesse à laquelle la maladie progresse, mesurée selon une échelle d'évaluation standard.
Dans une étude portant sur 23 enfants (âge moyen 4 ans) traités par Brineura pendant près d'un an, 20 d'entre eux (87 %) n'ont pas connu la perte de 2 points des capacités motrices et langagières historiquement observée chez les patients ne recevant pas de traitement.
L'évaluation a été réalisée par des médecins qui ont attribué aux patients des scores séparés pour les compétences motrices et langagières (où 0 est plus sévère et 3 est normal). Le score final d'un patient était la somme des deux scores.
Dans une étude de suivi, les avantages de Brineura ont duré encore un an ; les résultats ont montré que la maladie pouvait être ralentie chez la plupart des patients. Cette étude est toujours en cours.
Quels sont les risques associés à Brineura - Cerliponase Alfa ?
Les effets secondaires les plus courants de Brineura (pouvant affecter plus d'1 personne sur 5) sont la fièvre, de faibles taux de protéines dans le LCR (liquide provenant du cerveau et de la moelle épinière), un ECG anormal (un test d'activité cardiaque). , des vomissements , infections des voies respiratoires supérieures (infections du nez et de la gorge) et réactions d'hypersensibilité (allergiques). Pour la liste complète des effets indésirables rapportés avec Brineura, voir la notice.
Brineura ne doit pas être utilisé chez les patients qui ont présenté des réactions d'hypersensibilité (allergiques) menaçant le pronostic vital avec Brineura et dont les symptômes ont réapparu lors de la réadministration du médicament. Il ne doit pas non plus être administré aux patients qui ont eu un shunt implanté pour drainer l'excès de liquide du cerveau. Enfin, Brineura ne doit pas être administré aux patients s'il y a des problèmes avec le dispositif, tels qu'une fuite ou une infection.
Pourquoi Brineura - Cerliponase Alfa a-t-il été approuvé ?
Les données disponibles montrent que Brineura contribue à ralentir la perte des capacités motrices et langagières chez les patients atteints de CLN2, une maladie pour laquelle il n'existe pas d'autres traitements.
En ce qui concerne la sécurité, aucun problème inacceptable n'émerge des données. Le comité des médicaments à usage humain (CHMP) de l'Agence a donc conclu que les bénéfices de Brineura sont supérieurs à ses risques et a recommandé qu'il soit approuvé pour une utilisation dans l'UE.
Brineura a été autorisé dans des « circonstances exceptionnelles » car il n'a pas été possible d'obtenir des informations complètes sur Brineura en raison de la rareté de la maladie. Chaque année, l'Agence européenne des médicaments examinera les nouvelles informations disponibles et ce résumé sera mis à jour en conséquence.
Quelles informations sont encore attendues pour Brineura ?
Comme Brineura a été autorisé dans des circonstances exceptionnelles, la société qui le commercialise fournira des données supplémentaires provenant d'études sur la sécurité du médicament, y compris le risque de réactions allergiques en cas d'utilisation à long terme, et sur son efficacité à long terme pour ralentir ou arrêter l'aggravation des capacités motrices et langagières. Les études porteront sur des enfants de moins de deux ans, pour lesquels il n'existe actuellement aucune donnée.
Quelles mesures sont prises pour garantir l'utilisation sûre et efficace de Brineura - Cerliponase Alfa ?
La société qui commercialise Brineura veillera à ce que tous les professionnels de la santé susceptibles d'utiliser le médicament reçoivent du matériel éducatif sur la façon de l'utiliser et de prévenir les problèmes liés au dispositif, tels qu'une infection ou une obstruction.
Les recommandations et précautions à observer par les professionnels de santé et les patients pour une utilisation sûre et efficace de Brineura ont également été rapportées dans le résumé des caractéristiques du produit et la notice.
Plus d'informations sur Brineura - Cerliponase Alfa
Pour la version complète de l'EPAR de Brineura, consulter le site internet de l'Agence : ema.europa.eu/Find medicine / Human Medicines / European public assessment reports. Pour plus d'informations sur le traitement par Brineura, veuillez lire la notice (incluse dans l'EPAR) ou contacter votre médecin ou votre pharmacien.
Le résumé de l'avis du comité des médicaments orphelins pour Brineura est disponible sur le site internet de l'Agence : ema.europa.eu/Find medicine / Human Medicines / Rare disease designation.
Les informations sur Brineura - Cerliponase Alfa publiées sur cette page peuvent être obsolètes ou incomplètes. Pour une utilisation correcte de ces informations, consultez la page Avis de non-responsabilité et informations utiles.
