Qu'est-ce que Busilvex ?
Busilvex est une solution à diluer pour perfusion (goutte-à-goutte dans une veine) contenant le principe actif busulfan.
A quoi sert Busilvex ?
Busilvex est indiqué pour le traitement de « conditionnement » (préparatoire) avant la transplantation de cellules progénitrices hématopoïétiques (cellules qui génèrent des cellules sanguines) chez les adultes et les enfants. Ce type de greffe est réalisé chez des sujets souffrant de troubles sanguins (par exemple, une forme rare d'anémie) ou de cancers du sang, dans lesquels il est donc nécessaire de remplacer les cellules hématopoïétiques. Le traitement par Busilvex est suivi d'un traitement par un autre médicament (cyclophosphamide chez l'adulte et cyclophosphamide ou melphalan chez l'enfant).
Étant donné que le nombre de patients subissant ce type de conditionnement et de transplantation est faible dans l'Union européenne (UE), le busulfan a été désigné «médicament orphelin» (médicament utilisé dans les maladies rares) le 29 décembre 2000.
Le médicament ne peut être obtenu que sur ordonnance.
Comment Busilvex est-il utilisé ?
Busilvex doit être administré sous la surveillance d'un médecin expérimenté dans les traitements pré-greffe. La posologie recommandée de Busilvex chez l'adulte est de 0,8 mg par kilogramme de poids corporel. Chez l'enfant et l'adolescent (jusqu'à 17 ans), la posologie recommandée de Busilvex dépend du poids corporel du patient et varie de 0,8 à 1,2 mg/kg. Busilvex est administré par perfusion intraveineuse centrale (goutte-à-goutte dans une veine centrale du thorax). Chaque perfusion dure deux heures et est administrée au patient toutes les six heures pendant quatre jours consécutifs avant le traitement et la transplantation au cyclophosphamide ou au melphalan. Avant de recevoir Busilvex, les patients doivent être prétraités avec des médicaments anticonvulsivants (pour prévenir les convulsions) et des médicaments antiémétiques (pour prévenir les vomissements).
Comment fonctionne Busilvex ?
Le principe actif de Busilvex, le busulfan, appartient à un groupe de médicaments appelés « agents alkylants ». Ces substances sont « cytotoxiques », ce qui signifie qu'elles tuent les cellules, en particulier celles qui se développent rapidement, comme les cellules cancéreuses ou progénitrices (ou « souches ») (c'est-à-dire les cellules qui produisent d'autres types de cellules). Le busulfan est utilisé avant la transplantation pour neutraliser les cellules anormales et les cellules progénitrices hématopoïétiques présentes chez le patient. Ce processus est appelé « myéloablation ». Un traitement au cyclophosphamide ou au melphalan est ensuite utilisé pour supprimer le système immunitaire, de sorte que les défenses naturelles de l'organisme sont abaissées. sang normal).
Comment Busilvex a-t-il été étudié ?
Les effets de Busilvex ont d'abord été testés dans des modèles expérimentaux avant d'être étudiés chez l'homme. La société pharmaceutique a présenté des données de modèles expérimentaux tirés de la littérature scientifique.
Busilvex a été étudié chez des patients, principalement atteints d'un cancer du sang, qui avaient besoin d'une transplantation de cellules progénitrices hématopoïétiques. Deux études principales ont été menées, impliquant 103 adultes, et une étude impliquant 55 enfants. Le principal critère d'évaluation de l'efficacité était basé sur le nombre de patients atteints de myéloablation (c'est-à-dire avec un nombre réduit de globules blancs et de plaquettes) et de « greffe » (le temps nécessaire aux globules blancs pour revenir à des niveaux plus élevés).
Quel bénéfice Busilvex a-t-il montré au cours des études ?
Une myéloablation a été observée chez tous les patients, adultes et enfants. Le greffon a été obtenu après une moyenne de dix jours (chez l'adulte) ou de 11 jours (chez l'enfant) en cas de "greffe autologue" (c'est-à-dire transplantation des propres cellules du patient, recueillies et conservées avant la transplantation). (chez l'adulte) et 21 jours (chez l'enfant) en "greffe allogénique" (greffe de cellules d'un donneur).
Quel est le risque associé à Busilvex ?
Hormis la réduction du nombre de cellules sanguines circulantes, qui est l'objectif du médicament, les effets secondaires les plus graves du traitement par Busilvex incluent une infection, des troubles hépatiques, y compris l'obstruction d'une veine hépatique, une maladie de l'hôte de la transplantation (lorsque les cellules transplantées attaquer le corps du patient) et des troubles respiratoires (poumons) Pour la liste complète des effets indésirables rapportés avec Busilvex, voir la notice.
Busilvex ne doit pas être utilisé chez les personnes pouvant présenter une hypersensibilité (allergie) au busulfan ou à l'un des autres composants. Il ne doit pas être administré aux femmes enceintes. L'allaitement doit être interrompu au début du traitement par Busilvex. Busilvex peut altérer la fertilité chez les deux sexes. Les patientes ne doivent donc pas devenir enceintes pendant et jusqu'à six mois après le traitement et les patients de sexe masculin ne doivent pas procréer pendant et jusqu'à six mois après le traitement par le médicament. .
Une attention particulière est recommandée en cas d'utilisation de médicaments concomitants tels que l'itraconazole (utilisé pour certains types d'infections), la kétobémidone (utilisée pour soulager la douleur) et le paracétamol. Veuillez vous référer à la notice pour plus de détails.
Pourquoi Busilvex a-t-il été approuvé ?
Le comité des médicaments à usage humain (CHMP) a conclu que l'efficacité de Busilvex a été démontrée et qu'il représente une alternative aux comprimés de busulfan, qui présentent des inconvénients, notamment le grand nombre de comprimés à prendre.Le CHMP a décidé que les bénéfices de Busilvex sont supérieurs à ses risques en tant que traitement de conditionnement avant la transplantation de cellules progénitrices hématopoïétiques. Le comité a donc recommandé l'octroi d'une autorisation de mise sur le marché pour Busilvex.
Autres informations sur Busilvex :
Le 9 juillet 2003, la Commission européenne a accordé à Pierre Fabre Médicament une « autorisation de mise sur le marché » pour Busilvex, valable dans toute l'UE. L'« autorisation de mise sur le marché » a été renouvelée le 9 juillet 2008.
Pour enregistrer Busilvex comme médicament orphelin, cliquez ici.
Pour la version complète de l'EPAR de Busilvex, cliquez ici.
Dernière mise à jour de ce résumé : 07-2008.
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