Qu'est-ce que Coagadex - Human Coagulation Factor X et dans quel cas est-il utilisé ?
Coagadex est un médicament utilisé pour le traitement et la prévention des saignements (y compris pendant ou après une intervention chirurgicale) chez les patients présentant un déficit héréditaire en facteur X. Le déficit en facteur X est un trouble de la coagulation causé par un manque de facteur X, une protéine nécessaire à la coagulation sanguine normale.
Étant donné que le nombre de patients présentant un déficit en facteur X est faible, la maladie est considérée comme « rare » et Coagadex a été désigné « médicament orphelin » (un médicament utilisé dans les maladies rares) le 14 septembre 2007.
Coagadex contient la substance active appelée facteur de coagulation humain X.
Comment Coagadex - Human Coagulation Factor X est-il utilisé ?
Coagadex est disponible sous forme de poudre et de solvant utilisé pour préparer une solution intraveineuse pour injection. La dose et la fréquence des injections dépendent de la gravité du déficit en facteur X, de l'étendue et de la localisation du saignement, ainsi que de l'état de santé et du poids corporel du patient.
Coagadex n'est délivré que sur ordonnance et le traitement doit être instauré sous la surveillance d'un médecin expérimenté dans le traitement des troubles rares de la coagulation. Les patients peuvent s'auto-injecter Coagadex à domicile après avoir reçu les instructions appropriées.Pour plus d'informations, voir la notice.
Comment agit Coagadex - facteur X de coagulation humain ?
Les patients présentant un déficit héréditaire en facteur X se caractérisent par un manque de facteur X, une protéine nécessaire à la formation de la croûte (caillot sanguin) qui arrête le saignement de la plaie. Chez ces patients, les caillots sanguins ne se forment pas correctement, ce qui entraîne des saignements prolongés et une mauvaise cicatrisation des plaies. Le sang peut s'infiltrer dans les tissus environnants et provoquer une douleur et un gonflement locaux. Des saignements d'organes internes peuvent également survenir. Le principe actif de Coagadex est le facteur X humain isolé du plasma de donneurs de sang. Il remplace le facteur X manquant, favorisant la coagulation du sang et permettant un contrôle temporaire des saignements.
Quel bénéfice Coagadex - Human Coagulation Factor X a-t-il montré au cours des études ?
Coagadex a fait l'objet d'une étude principale portant sur 16 patients présentant un déficit en facteur X, âgés de 12 à 42 ans. Les patients qui ont participé à l'étude ont reçu Coagadex comme traitement pour les saignements spontanés survenus pendant la période de traitement ou pour prévenir les saignements pendant la chirurgie.Le principal critère d'évaluation de l'efficacité était basé sur l'évaluation du médecin et du patient, de l'efficacité du traitement dans le prévention et traitement des épisodes hémorragiques.
En ce qui concerne le traitement des saignements, 187 épisodes ont été enregistrés et examinés et le traitement par Coagadex a été classé "excellent" ou "bon" dans 98,4 % des épisodes de saignement. Dans les trois chirurgies mineures réalisées au cours de l'étude, le traitement par Coagadex a été classé « excellent » dans la prévention des épisodes hémorragiques.
Quel est le risque associé à Coagadex - Human Coagulation Factor X ?
Les effets indésirables les plus fréquents avec Coagadex (pouvant affecter jusqu'à 1 personne sur 10) sont des douleurs ou des rougeurs au site d'injection, de la fatigue (fatigue) et des maux de dos.
Des réactions d'hypersensibilité (allergiques) ont été rarement observées (jusqu'à 1 patient sur 1 000) chez des patients traités pour des troubles de la coagulation et peuvent inclure : œdème de Quincke (gonflement des tissus sous-cutanés), sensation de brûlure et de picotement au site d'injection, frissons, rougeur, éruption cutanée avec démangeaisons sur tout le corps, maux de tête, urticaire, hypotension (pression artérielle basse), léthargie, nausées (envie de vomir), agitation, tachycardie (rythme cardiaque rapide), oppression thoracique, picotements, vomissements et respiration sifflante. Ces réactions n'ont pas été observées dans les études cliniques avec Coagadex.
Pour la liste complète des restrictions et des effets indésirables rapportés avec Coagadex, voir la notice.
Pourquoi Coagadex - Human Coagulation Factor X a-t-il été approuvé ?
Le comité des médicaments à usage humain (CHMP) de l'Agence a estimé que les bénéfices de Coagadex sont supérieurs à ses risques et a recommandé son autorisation d'utilisation dans l'UE.Le CHMP, compte tenu de l'absence de thérapies spécifiques pour le déficit en facteur X, ont considéré que Coagadex s'est avéré efficace dans le traitement et la prévention des épisodes hémorragiques chez les patients de plus de 12 ans atteints de cette maladie. Les données préliminaires pour les enfants de moins de 12 ans sont en ligne avec celles obtenues chez les patients adolescents jusqu'à 17 ans. Le profil de sécurité de Coagadex a été jugé satisfaisant sur la base des données disponibles, avec des effets indésirables gérables d'intensité légère à modérée. Cependant, en raison de l'extrême rareté de la base de données de sécurité est limitée et les événements rares ne devraient pas être enregistrées lors des essais cliniques.
Quelles mesures sont prises pour assurer l'utilisation sûre et efficace de Coagadex - Human Coagulation Factor X ?
Un plan de gestion des risques a été élaboré pour s'assurer que Coagadex est utilisé de la manière la plus sûre possible. Sur la base de ce plan, des informations de sécurité ont été ajoutées au résumé des caractéristiques du produit et à la notice de Coagadex, y compris les précautions appropriées à suivre par les professionnels de santé et les patients.
Autres informations sur Coagadex - Facteur X de coagulation humain
Pour la version complète de l'EPAR de Coagadex, consulter le site de l'Agence : ema.europa.eu/Find medicine / Human medicine / European public assessment reports. Pour plus d'informations sur le traitement par Coagadex, veuillez lire la notice (jointe à l'EPAR) ou contacter votre médecin ou votre pharmacien.
Le résumé de l'avis du comité des médicaments orphelins de Coagadex est disponible sur le site internet de l'Agence : ema.europa.eu/Find medicine / Human Medicines / Rare disease designation.
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