Qu'est-ce que Galafold - Migalastat et à quoi sert-il ?
Galafold est un médicament utilisé pour traiter les patients âgés de 16 ans ou plus atteints de la maladie de Fabry. Il s'agit d'une maladie héréditaire rare dans laquelle les patients présentent diverses mutations (variations) dans le gène responsable de la production d'une enzyme appelée alpha-galactosidase A, qui décompose normalement une substance grasse appelée globotriaosylcéramide (GL-3). Chez les patients atteints de la maladie de Fabry, cette enzyme ne fonctionne pas correctement. En conséquence, le GL-3 ne peut pas être décomposé et s'accumule dans diverses cellules du corps, y compris les cellules cardiaques et rénales.
Étant donné que le nombre de patients atteints de la maladie de Fabry est faible, la maladie est considérée comme « rare » et Galafold a été désigné « médicament orphelin » (un médicament utilisé dans les maladies rares) le 22 mai 2006.
Galafold contient l'ingrédient actif migalastat.
Comment Galafold est-il utilisé - Migalastat ?
Galafold n'est délivré que sur ordonnance et le traitement doit être instauré et surveillé par un médecin expérimenté dans le diagnostic et le traitement de la maladie de Fabry.
Galafold est disponible sous forme de gélules (123 mg). La dose recommandée de Galafold est d'une capsule tous les deux jours, à prendre par voie orale au moins 2 heures avant ou après avoir mangé.
Galafold ne doit être utilisé que chez les patients présentant certaines mutations du gène de l'alpha-galactosidase A. Pour plus d'informations, voir le Résumé des Caractéristiques du Produit (inclus dans l'EPAR).
Comment fonctionne Galafold - Migalastat ?
Galafold contient l'ingrédient actif migalastat, qui se lie à certaines formes instables d'alpha-galactosidase A, stabilisant l'enzyme. Cela permet à l'enzyme d'être transportée vers des zones de la cellule où elle peut décomposer le GL-3.
Quel bénéfice Galafold - Migalastat a-t-il démontré au cours des études ?
Galafold a fait l'objet de deux études principales portant sur un total de 127 patients atteints de la maladie de Fabry.
La première étude, qui a comparé Galafold à un placebo (un traitement fictif) chez 67 patients, a évalué la proportion de patients ayant répondu au traitement (définie comme une réduction d'au moins 50 % des dépôts de GL-3 dans les reins). Dans l'ensemble, Galafold n'a pas été plus efficace que le placebo pour réduire les dépôts de GL-3 ; cependant, d'autres analyses qui n'incluaient que des patients présentant les mutations génétiques pouvant être traitées avec Galafold ont montré que les patients répondaient mieux à Galafold qu'au placebo après 6 mois de traitement.
La deuxième étude, portant sur 60 patients, a comparé Galafold aux substances agalsidase alfa et agalsidase bêta, deux traitements de remplacement de l'enzyme manquante.Le principal critère d'évaluation de l'efficacité était l'évolution de la fonction rénale des patients après 18 mois de traitement. Dans cette étude, Galafold s'est avéré aussi efficace qu'un traitement enzymatique substitutif pour stabiliser la fonction rénale des patients.
Quel est le risque associé à Galafold - Migalastat ?
L'effet indésirable le plus courant avec Galafold (pouvant affecter environ 1 personne sur 10) est le mal de tête.
Pour la liste complète des restrictions et des effets indésirables rapportés avec Galafold, voir la notice.
Pourquoi Galafold - Migalastat a-t-il été approuvé ?
Le comité des médicaments à usage humain (CHMP) de l'Agence a estimé que les bénéfices de Galafold sont supérieurs à ses risques et a recommandé qu'il soit approuvé pour une utilisation dans l'UE. les preuves sont jugées suffisantes pour une maladie aussi rare. Le CHMP a également considéré que Galafold est pris par voie orale et que cela pourrait être un avantage par rapport à d'autres traitements autorisés tels que la thérapie de remplacement enzymatique, qui sont administrés par perfusion (goutte-à-goutte) dans une veine. Quant à la sécurité, Galafold a été bien toléré.
Quelles mesures sont prises pour garantir une utilisation sûre et efficace de Galafold - Migalastat ?
Un plan de gestion des risques a été élaboré pour garantir que Galafold est utilisé de la manière la plus sûre possible. Sur la base de ce plan, des informations de sécurité ont été ajoutées au résumé des caractéristiques du produit et à la notice de Galafold, y compris les précautions appropriées à suivre par les professionnels de santé et les patients.
Plus d'informations sur Galafold - Migalastat
Pour la version complète de l'EPAR de Galafold, veuillez consulter le site Internet de l'Agence : ema.europa.eu/Find medicine / Human Medicines / European public assessment reports. Pour plus d'informations sur le traitement par Galafold, veuillez lire la notice (incluse dans l'EPAR) ou contacter votre médecin ou votre pharmacien.
Le résumé de l'avis du comité des médicaments orphelins pour Galafold est disponible sur le site internet de l'Agence : ema.europa.eu/Find medicine / Human Medicines / Rare disease designation.
Les informations sur Galafold - Migalastat publiées sur cette page peuvent être obsolètes ou incomplètes. Pour une utilisation correcte de ces informations, consultez la page Avis de non-responsabilité et informations utiles.
