Médicaments pour traiter la fibrose kystique

Définition

La mucoviscidose est une maladie héréditaire grave caractérisée par un dysfonctionnement des glandes exocrines, dont la sécrétion est excessivement riche en mucus épais ; l'abondance et la densité du mucus entravent l'écoulement physiologique de la sécrétion, créant ainsi de graves obstructions glandulaires.

les glandes exocrines sont chargées de déverser leur sécrétion, parmi lesquelles sont citées : le pancréas, les glandes sudoripares, les glandes salivaires, intestinales et bronchiques.

Causes

La mucoviscidose est causée par un défaut du gène CFTCR, responsable de l'altération d'une protéine qui régule le transport du chlore à travers les membranes des glandes exocrines.La mucoviscidose est une maladie mortelle, à transmission autosomique récessive, qui survient exclusivement chez homozygote.

Symptômes

La mucoviscidose est caractérisée par des symptômes principalement intestinaux et bronchiques; de plus, chez les patientes atteintes, il existe une propension aux infections, ainsi qu'une diminution de la fertilité causée par une augmentation de la viscosité de la glaire cervicale. Les autres signes associés à la maladie incluent : halitose, mucosités, cirrhose du foie, crampes abdominales, difficultés digestives et respiratoires, perte de poids, douleurs musculaires, fièvre, pharyngite, perte d'appétit, nausées, stéatorrhée, toux, vomissements.

Les informations sur la mucoviscidose - Médicaments contre la mucoviscidose ne sont pas destinées à remplacer la relation directe entre le professionnel de la santé et le patient. Consultez toujours votre médecin et/ou votre spécialiste avant de prendre Mucoviscidose - Médicaments pour traiter la mucoviscidose.

Médicaments

Une maladie terrible et mortelle, la mucoviscidose est, de loin, la maladie génétiquement transmise la plus courante parmi la population caucasienne ; puisqu'il s'agit d'une maladie héréditaire, il n'existe aucun traitement qui puisse inverser la maladie. Malgré ce qui a été dit, les patients atteints de mucoviscidose sont traités avec des médicaments et d'autres aides thérapeutiques visant à réduire les symptômes et à prévenir les complications ; un traitement ciblé peut être nécessaire pour améliorer l'absorption des nutriments et des vitamines.
Les personnes atteintes de fibrose kystique ont tendance à souffrir de malnutrition; pour cette raison, il est recommandé de suivre une alimentation équilibrée (considérée comme un régime), avec la bonne quantité de calories.
Comme mentionné, les patients atteints de mucoviscidose enregistrent une plus grande propension aux infections et se plaignent souvent de troubles respiratoires ; pour faire face à ces problèmes, il est indispensable de prendre des antibiotiques, à la fois pour prévenir et pour traiter l'agression bactérienne.Les médicaments décongestionnants sont utiles pour aider le patient à mieux respirer ; si cela ne suffit pas, les patients atteints de mucoviscidose peuvent avoir besoin d'une supplémentation en oxygène, à travers un masque spécial placé sur le nez et la bouche.
Dans les cas graves, la mucoviscidose peut endommager plusieurs organes; pour traiter les dommages, le patient peut être soumis à une « opération de résection chirurgicale ou de transplantation d'organe » (poumon/foie).

Voici les classes de médicaments les plus utilisées dans la thérapie contre la mucoviscidose, et quelques exemples de spécialités pharmacologiques ; il appartient au médecin de choisir le principe actif et la posologie les plus adaptés au patient, en fonction de la gravité de la maladie, de l'état de santé du patient et de sa réponse au traitement :

Antibiotiques : indiqués pour prévenir ou traiter les agressions bactériennes dans le cadre de la mucoviscidose : en général, la posologie indicative pour l'administration de l'antibiotique, dans ce cas, est environ le double par rapport aux infections bactériennes courantes, et la durée du traitement doit durer au moins 2 semaines Dans tous les cas, le mode d'administration et le calendrier doivent être établis par le médecin en fonction des dommages signalés et de l'agent pathogène impliqué.

Amikacin (par exemple Chemacin, Mikan, Likacin): le médicament appartient à la classe des aminosides. Indiqué pour traiter les infections avec Pseudomonas aeruginosa chez les patients atteints de mucoviscidose; la posologie doit être adaptée en fonction de la concentration sérique ; en général, prendre jusqu'à 35 mg/kg, une fois par jour par perfusion intraveineuse, en une seule prise ou en doses fractionnées toutes les 6 à 8 heures.
Azithromycine : Il s'agit d'un antibiotique macrolide utilisé en thérapie pour traiter les infections à Pseudomonas aeruginosa chez les enfants atteints de mucoviscidose : à titre indicatif, prendre 250 mg de principe actif tous les deux jours, pendant trois jours par semaine (lundi, mercredi, vendredi) pour les patients pesant 25-40 kg. Si votre enfant pèse plus de 40 kg, prenez une double dose, comme décrit ci-dessus. Si la dose n'est pas tolérée par le patient, réduire l'administration à deux fois par semaine. Consultez votre médecin.
Aztréonam (par exemple Cayston) : le traitement avec cet antibiotique consiste à prendre une dose de 75 mg, par nébulisation pendant 2-3 minutes (avec un outil spécial) ; répéter l'administration 3 fois par jour pendant 28 jours. Pour la dose d'entretien, répétez le traitement par cycles de 28 jours, suivis d'un autre arrêt de 28 jours. Cet antibiotique, indiqué chez l'adulte comme chez l'enfant, est particulièrement efficace contre les infections causées par P. aeruginosa dans le cadre de la mucoviscidose.
Tobramycine (par exemple Tobi Podhaler): le médicament appartient à la classe des aminosides. En cas d'infections bactériennes chez les patients atteints de mucoviscidose, il est recommandé de prendre le médicament par voie intraveineuse à une dose de 5 à 10 mg/kg, en 2 à 4 prises ; alternativement, prenez 10-15 mg / kg par jour en 3-4 doses divisées. De plus, il est possible d'administrer le médicament en « dose unique sur une période de 24 heures » (7-15 mg/kg par jour). Continuer le traitement pendant 14 à 21 jours, selon la nature et la gravité de l'infection. Le médicament peut également être administré par voie nasale, à l'aide d'un nébuliseur spécial : 300 mg pendant 15 minutes, deux fois par jour, pendant 28 jours. La dose d'entretien consiste à administrer le médicament pendant 4 semaines, suivi d'une autre semaine de suspension 4. Pour les nourrissons atteints de mucoviscidose, prendre environ 2,5 à 3,3 mg / kg toutes les 6 à 8 heures; pour les nourrissons atteints de mucoviscidose de plus de 5 ans, vaporiser 40 à 80 mg de médicament, 2 à 3 fois par jour.Pour les enfants atteints, âgés de 6 à 18 ans, administrer la dose à l'âge adulte, de préférence par voie nasale.Consulter le médecin.

Bronchodilatateurs et mucolytiques : les personnes atteintes de mucoviscidose se plaignent souvent de difficultés respiratoires causées par une accumulation de mucus sur les poumons et les bronches. L'administration de bronchodilatateurs et de médicaments mucolytiques peut améliorer et faciliter la capacité respiratoire.

Dornase alfa (par exemple Pulmozyme) : indiqué pour traiter les troubles respiratoires chez les patients atteints de mucoviscidose, âgés de plus de 5 ans. Le médicament est disponible sous forme de solution pour nébuliseur (1 ampoule contient 2,5 mg d'actif). Il s'agit d'une protéine humaine recombinante produite par des méthodes de génie génétique. A titre indicatif, prendre 2,5 mg d'actif une fois par jour, via un nébuliseur spécial. Certains patients nécessitent deux administrations par jour. La dose recommandée est la même pour les adultes et les enfants. .
Acétylcystéine (par exemple Fluimucil, Altersol, Mucisol, Solmucol) : le médicament est utilisé en thérapie car il réduit la viscosité du mucus ; de plus, grâce à ses propriétés antioxydantes, il est indiqué pour réduire l'inflammation locale, évitant ainsi d'endommager les tissus.Le médicament est disponible en comprimés ou en solutions liquides à prendre par voie orale à la dose indicative de 400-600 mg par jour, ou via inhalation par aérosol.

Noter:
Certaines sources indiquent également l'albutérol (administré sous forme de spray nasal) comme un mucolytique, utile pour soulager les symptômes respiratoires associés à la mucoviscidose.D'autres spécialistes pensent plutôt que l'association d'une solution saline hyperosmolaire avec du Mannitol (ex. bronchitol, Osmohal) - sous forme de poudre à inhaler avec un inhalateur spécial - peut garantir un meilleur effet thérapeutique en fluidifiant les sécrétions bronchiques.
Certains patients atteints de mucoviscidose qui ont des problèmes respiratoires peuvent prendre des corticostéroïdes inhalés ou oraux. Le choix du médicament, le mode d'administration et la durée du traitement sont des éléments de compétence exclusivement médicale.

Enzymes digestives : indiquées pour favoriser l'absorption et la digestion de certains aliments ; comme on le sait, la capacité d'absorption des nutriments est fortement entravée chez les patients atteints de mucoviscidose et l'apport d'enzymes digestives favorise la digestion. Les enzymes digestives sont importantes pour favoriser l'assimilation de molécules plus ou moins complexes, telles que les protéines, les graisses et les amidons.Par conséquent, un déficit en enzymes pancréatiques - un événement très probable dans le cadre de la mucoviscidose - peut compromettre de manière significative l'activité digestive, favorisant ballonnements, flatulences, douleurs et gonflements abdominaux, diarrhée, etc.

Pancrélipase (ex. Créon, pancrex) : débuter le traitement en prenant 500 unités/kg du médicament, par voie orale, au cours du repas. La posologie d'entretien prévoit de prendre 400-2 500 unités/kg de médicament par repas. Pour chaque collation, prenez la moitié de la dose habituelle.
Pancréatine (ex. pancréatine TN) : la pancréatine est une combinaison hétérogène d'enzymes synthétisées par le pancréas, indispensables pour favoriser la digestion des macronutriments. La supplémentation en pancréatine est souvent indispensable chez les patients atteints de mucoviscidose.L'abus de ce médicament peut provoquer des diarrhées, de la constipation, des douleurs à l'estomac ou, chez les patients particulièrement sensibles, même des réactions allergiques sévères. Consultez votre médecin.

Vitamines : chez les patients atteints de mucoviscidose, il existe souvent une malnutrition marquée associée à des carences en vitamines ; pour faire face à ce problème, il est recommandé de compléter l'alimentation (éventuellement hypercalorique et riche en sels) par une supplémentation vitaminique.

Vitamine E (tocophérol) : antioxydant par excellence, utile pour prévenir les réactions d'oxydation des lipides.
Vitamine D (ex. Long Life Vitamin D, Ditervit K, Xarenel, Tridelta Norm, Dibase, Ostelin) : utile pour l'absorption du calcium dans le système digestif, la mobilisation du calcium dans les os et pour la réabsorption rénale.
Vitamine K : utile pour favoriser le bon fonctionnement de certaines protéines qui composent la masse osseuse.
Vitamine A (ex. Adisterol, Evitex, Vitalipid) : La vitamine A semble exercer des effets thérapeutiques positifs pour prévenir la dégénérescence des lésions pulmonaires et contrer l'oxydation, particulièrement marquée dans le contexte de la mucoviscidose.