Qu'est-ce que Raxone - Idebenone et dans quel cas est-il utilisé ?
Raxone est un médicament indiqué dans le traitement de la déficience visuelle chez les adultes et les adolescents à partir de 12 ans atteints de neuropathie optique héréditaire de Leber (LHON), une maladie héréditaire caractérisée par une perte progressive de la vision. Raxone contient l'ingrédient actif idébénone.
Étant donné que le nombre de patients atteints de neuropathie optique héréditaire de Leber est faible, la maladie est considérée comme « rare » et Raxone a été désignée « médicament orphelin » (un médicament utilisé dans les maladies rares) le 15 février 2007.
Raxone est un médicament « hybride ». Cela signifie que Raxone est similaire à un «médicament de référence» qui contient le même principe actif, mais dans une formulation différente. Le médicament de référence de Raxone est Mnesis (comprimés à 45 mg).
Comment Raxone - Idebenone est-il utilisé?
Raxone ne peut être obtenu que sur ordonnance. Le traitement doit être initié et supervisé par un médecin expérimenté en LHON. Le médicament est disponible sous forme de comprimés à 150 mg et la dose recommandée est de deux comprimés trois fois par jour, à prendre avec de la nourriture.
Comment Raxone - Idebenone agit-il ?
L'ingrédient actif de Raxone, l'idébénone, est un agent antioxydant qui agit sur les mitochondries (les structures cellulaires qui produisent l'énergie nécessaire au fonctionnement des cellules).Des mutations (défauts) du matériau sont observées chez les patients atteints de neuropathie optique héréditaire de Leber. génétique des mitochondries.Cela signifie que les mitochondries ne fonctionnent pas correctement et, au lieu de générer de l'énergie, elles produisent des formes toxiques d'oxygène (radicaux libres) qui endommagent les cellules nerveuses de l'œil responsables de la vision. On pense que l'idébénone aide à améliorer la production d'énergie en restaurant la fonction mitochondriale, afin de prévenir les dommages cellulaires et la perte de vision observés dans le LHON.
Quel bénéfice Raxone - Idebenone a-t-il démontré au cours des études ?
Raxone a été étudié dans une étude principale portant sur 85 patients atteints de neuropathie optique héréditaire de Leber, dans laquelle Raxone a été comparé à un placebo (un traitement fictif) pendant 24 semaines. La principale mesure d'efficacité était l'amélioration de la vision, qui était principalement enregistrée sur le nombre de lettres que les patients étaient capables de lire lors d'un examen de la vue standard avec un graphique d'optotype. À la fin de l'étude, les patients traités par Raxone étaient capables de lire en moyenne 3 à 6 lettres de plus que les sujets traités par placebo. De plus, certains patients qui n'étaient pas en mesure de lire le tableau d'optotype au début de l'étude (classés comme « hors tableau ») à la fin du traitement pouvaient lire au moins une ligne, ce qui représentait un autre résultat cliniquement important. De plus, une récupération de la vision cliniquement significative dans au moins un œil a été observée chez 30 % des sujets traités par Raxone (16 sur 53) contre 10 % des patients (3 sur 29) dans le groupe placebo.
Des données supplémentaires à l'appui des avantages de Raxone ont été tirées d'un programme d'accès élargi, dans lequel Raxone a été mis à la disposition de patients individuels ne participant pas à un essai clinique, ainsi que d'une « enquête d'étude de cas, qui comprenait des données de patients LHON ne subissant aucun traitement. .
Les analyses de toutes ces données ont montré un schéma cohérent selon lequel, dans l'ensemble, une proportion plus élevée de patients traités par Raxone a connu des améliorations de la vision que les patients non traités ou traités par placebo.
Quel est le risque associé à Raxone - Idebenone ?
Les effets indésirables les plus fréquents avec Raxone (pouvant affecter plus d'1 personne sur 10) sont la rhinopharyngite et la toux ; Des diarrhées légères à modérées et des douleurs lombaires (pouvant toucher jusqu'à 1 personne sur 10) sont également courantes.
Pour la liste complète des effets indésirables rapportés avec Raxone et leurs limites, voir la notice.
Pourquoi Raxone - Idebenone a-t-il été approuvé ?
Le comité des médicaments à usage humain (CHMP) de l'Agence a décidé que les bénéfices de Raxone sont supérieurs à ses risques et a recommandé qu'il soit approuvé pour une utilisation dans l'UE.
Le comité a noté l'absence de thérapies pour la prévention ou le traitement de la déficience visuelle chez les patients atteints de LHON. Les résultats de l'étude principale ont démontré une amélioration de la vision chez les patients traités par Raxone et cette tendance vers un effet bénéfique a été confirmée par des données supplémentaires provenant d'un programme d'accès élargi. et une « enquête d'étude de cas ».
En ce qui concerne la sécurité de Raxone, les effets secondaires observés avec le médicament étaient pour la plupart d'intensité légère ou modérée.
Raxone a été autorisé dans des « circonstances exceptionnelles » car il n'a pas été possible d'obtenir des informations complètes sur Raxone en raison de la rareté de la maladie. Chaque année, l'Agence européenne des médicaments examinera les nouvelles informations disponibles et ce résumé sera mis à jour en conséquence.
Quelles informations sont encore attendues pour Raxone - Idebenone ?
Étant donné que Raxone a été autorisé dans des circonstances exceptionnelles, la société qui commercialise Raxone effectuera d'autres études sur les effets à long terme et la sécurité du médicament, et établira et gérera un registre de patients atteints de LHON traités avec le médicament.
Quelles mesures sont prises pour garantir l'utilisation sûre et efficace de Raxone - Idebenone ?
Un plan de gestion des risques a été élaboré pour garantir que Raxone est utilisé de la manière la plus sûre possible. Sur la base de ce plan, des informations de sécurité ont été ajoutées au résumé des caractéristiques du produit et à la notice de Raxone, y compris les précautions appropriées à suivre par les professionnels de santé et les patients.
Plus d'informations sur Raxone - Idébénone
Pour plus d'informations sur le traitement par Raxone, veuillez lire la notice (incluse dans l'EPAR) ou contacter votre médecin ou votre pharmacien.
Le résumé de l'avis du comité des médicaments orphelins pour Raxone est disponible sur le site internet de l'Agence : ema.Europa.eu/Find medicine / Human Medicines / Rare disease designation.
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