Qu'est-ce que Strensiq - Asfotase alfa et dans quel cas est-il utilisé ?
Strensiq est un médicament indiqué pour le traitement à long terme des patients atteints d'hypophosphatasie infantile.L'hypophosphatasie est une maladie osseuse héréditaire rare, qui peut entraîner une perte prématurée des dents, des malformations osseuses, des fractures osseuses fréquentes et des difficultés respiratoires. Strensiq contient le principe actif asfotase alfa.
Étant donné que le nombre de patients atteints d'hypophosphatasie est faible, la maladie est considérée comme « rare » et Strensiq a été désigné « médicament orphelin » (un médicament utilisé dans les maladies rares) le 3 décembre 2008.
Comment Strensiq - Asfotase alfa est-il utilisé ?
Strensiq n'est délivré que sur ordonnance et le traitement doit être instauré par un médecin expérimenté dans le traitement des troubles métaboliques ou des troubles osseux.
Le médicament est disponible sous forme de solution injectable dans des flacons de différents dosages et volumes. Il est administré par injection sous-cutanée six fois par semaine (à la dose de 1 mg/kg de poids corporel) ou trois fois par semaine (à la dose de 2 mg/kg de poids corporel). Étant donné que la quantité de médicament à administrer dépend du poids corporel du patient, le médecin doit ajuster la dose en fonction de l'évolution du poids, en particulier chez les enfants en pleine croissance. Pour plus d'informations, consultez la notice.
Comment Strensiq - Asfotase alfa agit-il ?
« L'hypophosphatasie est causée par des défauts du gène responsable de la production d'une enzyme, appelée « phosphatase alcaline non spécifique des tissus » (ALP), qui joue un rôle fondamental dans la formation et le maintien d'os sains, ainsi que dans la gestion du calcium et du phosphate dans le corps. Les personnes atteintes d'hypophosphatasie manquent d'un nombre suffisant d'enzymes ALP fonctionnelles et ont donc un « os faible. L'asfotase alfa, l'ingrédient actif de Strensiq, est une copie modifiée de l'enzyme ALP humaine et est utilisée pour remplacer l'enzyme déficiente, dans afin d'augmenter la concentration des PAL fonctionnels.
Quel bénéfice Strensiq - Asfotase alfa a-t-il montré au cours des études ?
Strensiq a fait l'objet d'une étude principale portant sur 13 enfants âgés de 6 à 12 ans. Strensiq a été administré à une dose de 2 mg/kg ou 3 mg/kg de poids corporel trois fois par semaine pendant 24 semaines. La principale mesure de l'efficacité du médicament était l'amélioration de l'apparence des articulations du poignet et du genou chez les patients, observée sur les radiographies avant et après le traitement par Strensiq. Les radiographies d'enfants traités par Strensiq ont également été comparées à des radiographies similaires prises sur des garçons de 16 ans non traités par Strensiq (« contrôles historiques »). L'étude, qui a également pris en compte d'autres mesures d'efficacité, notamment la croissance et la taille, a montré que la structure articulaire s'améliorait chez les enfants traités par Strensiq, comme en témoignent les radiographies, et que la plupart des patients semblaient avoir grandi. Dans les témoins historiques, des améliorations similaires de la croissance des articulations ou de la taille sur une période comparable n'ont pas été trouvées chez la plupart des patients.
L'efficacité de Strensiq a également été généralement confirmée par d'autres études plus petites, dont certaines ont également examiné la dose de 1 mg/kg de Strensiq administrée six fois par semaine.
Quel est le risque associé à Strensiq - Asfotase alfa ?
Les effets indésirables les plus fréquents avec Strensiq (pouvant affecter plus d'1 personne sur 10) sont des maux de tête, un érythème (rougeur de la peau), des douleurs dans les bras et les jambes, de la fièvre, de l'irritabilité, des réactions au site d'injection (douleur, éruption cutanée et démangeaisons). ) et des ecchymoses (ecchymoses). Pour la liste complète des restrictions et des effets indésirables rapportés avec Strensiq, voir la notice.
Pourquoi Strensiq - Asfotase alfa a-t-il été approuvé ?
Le comité des médicaments à usage humain (CHMP) de l'Agence a estimé que les bénéfices de Strensiq sont supérieurs à ses risques et a recommandé son autorisation pour une utilisation dans l'UE. Le comité a noté que l'hypophosphatasie est une maladie grave et potentiellement mortelle, pour laquelle il ne sont pas des thérapies autorisées.Bien que l'étude principale ait été menée à petite échelle et sans comparer directement Strensiq à un autre traitement ou à des patients non traités, le CHMP a considéré que l'amélioration osseuse observée et la croissance apparente étaient des bénéfices importants. L'hypophosphatasie étant une maladie extrêmement rare, les données dans cette population sont susceptibles de rester limitées.En ce qui concerne la sécurité, les réactions au site d'injection et autres effets indésirables ont été considérés comme gérables avec les recommandations actuelles.
Strensiq a été autorisé dans des « circonstances exceptionnelles » car il n'a pas été possible d'obtenir des informations complètes sur le médicament en raison de la rareté de la maladie. Chaque année, l'Agence européenne des médicaments examinera les nouvelles informations disponibles et ce résumé sera mis à jour en conséquence.
Quelles informations sont encore attendues pour Strensiq - Asfotase alfa ?
Comme Strensiq a été approuvé dans des circonstances exceptionnelles, la société qui le commercialise mettra en place un registre de patients atteints d'hypophosphatasie afin de collecter des informations sur la maladie ainsi que sur la sécurité et l'efficacité à long terme de Strensiq.
Quelles mesures sont prises pour garantir l'utilisation sûre et efficace de Strensiq - Asfotase alfa ?
Un plan de gestion des risques a été élaboré pour garantir que Strensiq est utilisé de la manière la plus sûre possible. Sur la base de ce plan, des informations de sécurité ont été ajoutées au résumé des caractéristiques du produit et à la notice de Strensiq, y compris les précautions appropriées à suivre par les professionnels de santé et les patients.
En outre, la société fournira du matériel pédagogique aux patients et aux soignants pour s'assurer que Strensiq est utilisé correctement et pour minimiser le risque d'erreurs médicales. Le matériel contiendra un guide d'auto-injection pour les patients, ainsi que des instructions sur la façon de s'injecter à l'usage des parents ou des aidants des enfants affectés.
La société réalisera également une étude pour collecter des données sur les réactions des patients adultes traités avec la dose de Strensiq utilisée dans la population pédiatrique. Il poursuivra également les études en cours pour examiner plus en détail les avantages de Strensiq chez les adolescents âgés de 13 à 18 ans.
Plus d'informations sur Strensiq - Asfotase alfa
Pour la version complète de l'EPAR et le résumé du plan de gestion des risques Strensiq, veuillez consulter le site internet de l'Agence : ema.Europa.eu/Find medicine / Human Medicines / European public assessment reports. Pour plus d'informations sur le traitement par Strensiq, veuillez lire la notice (incluse dans l'EPAR) ou contacter votre médecin ou votre pharmacien.
Les informations sur Strensiq - Asfotase alfa publiées sur cette page peuvent être obsolètes ou incomplètes. Pour une utilisation correcte de ces informations, consultez la page Avis de non-responsabilité et informations utiles.
