Qu'est-ce qu'Ammonaps ?
Ammonaps est un médicament dont le principe actif est le phénylbutyrate de sodium, disponible en
forme de comprimés ovales blancs (500 mg) ou de granulés (940 mg/g).
A quoi sert Ammonaps ?
Ammonaps est utilisé pour traiter les patients présentant des troubles du cycle de l'urée. Chez ces patients, l'organisme est incapable d'excréter les résidus d'azote car il manque de certaines enzymes habituellement contenues dans le foie. Dans l'organisme, les résidus azotés sont présents sous forme d'ammoniac, une substance particulièrement toxique pour le cerveau. Ammonaps est indiqué chez les patients présentant un déficit en une ou plusieurs des enzymes suivantes : carbamylphosphate synthétase, ornithine transcarbamylase ou arginosuccine synthétase.
Le médicament peut être administré aux patients dont le trouble présente les caractéristiques suivantes :
• début néonatal précoce (absence totale d'une ou plusieurs des enzymes susmentionnées qui survient au cours du premier mois de vie) ;
• d'apparition tardive (déficit enzymatique partiel survenant après le premier mois de vie) chez les personnes ayant subi des lésions cérébrales causées par un taux élevé d'ammoniac.
Le médicament ne peut être obtenu que sur ordonnance.
Comment Ammonaps est-il utilisé ?
Le traitement par Ammonaps doit être supervisé par un médecin expérimenté dans la prise en charge des patients présentant des troubles du cycle de l'urée.
Ammonaps est utilisé en complément d'autres traitements, en association avec un régime alimentaire spécial hypoprotéiné visant à réduire les apports en azote.La dose quotidienne d'Ammonaps varie selon les patients et selon l'alimentation, le poids corporel et la taille. Des tests sanguins réguliers sont donc nécessaires pour déterminer la dose quotidienne exacte. La dose quotidienne d'Ammonaps doit être répartie également entre les repas. Les comprimés sont destinés aux adultes et aux enfants, tandis que les granulés sont destinés aux nourrissons et aux patients qui ne sont pas en mesure d'avaler des comprimés. Les granulés sont mélangés avec de la nourriture ou une boisson immédiatement avant la prise, ou dissous dans de l'eau avant d'être administrés par tube de l'abdomen ou du nez à l'estomac.
Ammonaps est un traitement à long terme, jusqu'à ce que le patient subisse avec succès une greffe du foie.
Comment fonctionne Ammonaps ?
L'azote est introduit dans l'organisme par les protéines contenues dans les aliments, puis transformé en ammoniac. Chez les patients atteints de troubles du cycle de l'urée, l'organisme est incapable d'éliminer l'ammoniac présent dans l'organisme, qui s'accumule donc à l'intérieur. en une substance appelée phénylacétate. L'acétate de phényle se combine avec la glutamine, un acide aminé qui contient de l'azote, pour former une substance qui peut être éliminée de l'organisme par les reins. Cela réduit l'accumulation d'azote, réduisant ainsi la quantité d'ammoniac produite par l'organisme. .
Comment les Ammonaps ont-ils été étudiés ?
Le médicament a été étudié chez 82 patients atteints de troubles du cycle de l'urée qui ont été traités par Ammonaps et qui n'avaient reçu aucun autre traitement pour ce trouble auparavant. Ammonaps n'a été comparé à aucun autre traitement. Le principal critère d'évaluation de l'efficacité était la survie, bien que l'étude a également pris en compte le nombre d'épisodes d'hyperammoniémie (intervalles marqués par des niveaux très élevés d'ammoniac dans le sang), le développement cognitif (c'est-à-dire le développement de la capacité de penser, d'apprendre et de se souvenir), la croissance et les niveaux d'ammoniac et glutamine dans le sang.
Quel bénéfice Ammonaps a-t-il montré au cours des études ?
Le taux de survie global était d'environ 80 % chez les nouveau-nés traités par Ammonaps. À l'inverse, les nouveau-nés non traités décèdent généralement au cours de la première année de vie. Il était plus élevé Un diagnostic précoce et un traitement immédiat sont importants pour réduire le risque d'invalidité.
Quel est le risque associé aux Ammonaps ?
Les effets indésirables les plus fréquents avec Ammonaps (observés chez plus de 1 patiente sur 10) sont l'aménorrhée (absence de cycle menstruel) ou des cycles menstruels irréguliers, bien que cela ne touche que les patientes en âge de procréer. D'autres effets secondaires courants comprennent une altération de la fonction rénale et une numération anormale des cellules sanguines (globules rouges, globules blancs et plaquettes). Pour la liste complète des effets indésirables rapportés avec Ammonaps, voir la notice.
Ammonaps ne doit pas être utilisé chez les personnes pouvant présenter une hypersensibilité (allergie) au phénylbutyrate de sodium ou à l'un des autres composants. Le médicament ne doit pas être administré pendant la grossesse ou l'allaitement.
Pourquoi Ammonaps a-t-il été approuvé ?
Le comité des médicaments à usage humain (CHMP) a noté que les troubles du cycle de l'urée sont une maladie grave pour laquelle peu de traitements sont disponibles.
Il a été démontré que les ammonaps empêchent l'accumulation excessive d'ammoniac dans le sang. Malgré les informations limitées disponibles, le CHMP a décidé que les bénéfices d'Ammonaps l'emportaient sur ses risques en tant que traitement d'appoint dans le traitement chronique des troubles du cycle de l'urée et a donc recommandé son autorisation de mise sur le marché.
Ammonaps a été autorisé dans des "circonstances exceptionnelles", car des informations limitées étaient disponibles au moment de l'approbation car il était destiné au traitement d'une maladie rare. La société ayant fourni les informations complémentaires demandées, il a été retiré le 6 juillet 2004 la restriction " dans des circonstances exceptionnelles".
Autres informations sur Ammonaps :
Le 8 décembre 1999, la Commission européenne a délivré une « autorisation de mise sur le marché » pour Ammonaps, valable dans toute l'Union européenne. L'autorisation de mise sur le marché a été renouvelée le 8 décembre 2004 et le 8 décembre 2009. Le titulaire de l'autorisation de mise sur le marché est Swedish Orphan International AB. Pour la version complète de l'EPAR Ammonaps, cliquez ici.
Dernière mise à jour de ce résumé : 12-2009
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