Qu'est-ce que Carbaglu ?
Carbaglu est un médicament qui contient le principe actif appelé acide carglumique. Il est disponible sous forme de comprimé dispersible. "Dispersible" signifie que les comprimés peuvent être dispersés (mélangés) dans l'eau.
A quoi sert Carbaglu ?
Carbaglu est prescrit pour traiter l'hyperammoniémie (taux élevé d'ammoniac dans le sang) chez les patients dépourvus d'une enzyme appelée N-acétylglutamate synthase (NAGS).Cette enzyme aide normalement à métaboliser l'ammoniac. Si l'enzyme n'est pas présente, l'ammoniac ne peut pas être décomposé et s'accumule dans le sang. C'est une maladie extrêmement rare. Les patients présentant un déficit total sévère en NAGS développent rapidement des concentrations élevées d'ammoniac dans le sang peu de temps après la naissance. Les patients présentant un déficit partiel en NAGS (une forme plus légère de la maladie) peuvent présenter des symptômes de la maladie à tout moment de leur vie après un événement stressant tel qu'une infection ou une maladie virale.
En raison du faible nombre de patients présentant un déficit en NAGS, Carbaglu a été désigné médicament orphelin (un médicament utilisé pour traiter les maladies rares) le 18 octobre 2000.
Le médicament ne peut être obtenu que sur ordonnance.
Comment Carbaglu est-il utilisé ?
Le traitement par Carbaglu doit commencer sous la surveillance d'un médecin expérimenté dans le traitement des troubles métaboliques. Le traitement peut commencer dès le premier jour de vie. La dose quotidienne initiale doit être de 100 mg par kilogramme de poids corporel, mais jusqu'à 250 mg/kg peuvent être utilisées si nécessaire. La dose devra ensuite être ajustée pour maintenir des taux sanguins d'ammoniac normaux ; les doses quotidiennes sont normalement comprises entre 10 mg/kg et 100 mg/kg. Les comprimés doivent être dispersés (mélangés) dans une petite dose d'eau avant d'être administrés au patient. Ils peuvent être facilement divisés en deux moitiés égales. Le médicament doit être administré tout au long de la vie du patient.
Comment fonctionne Carbaglu ?
Les personnes présentant un déficit en NAGS sont incapables de décomposer et d'éliminer l'ammoniac. Lorsque cela se produit, l'ammoniac s'accumule dans le sang, ce qui est toxique pour le corps et surtout pour le cerveau. Carbaglu a une structure très similaire avec le N-acétylglutamate, qui active une enzyme capable de décomposer l'ammoniac.Carbaglu favorise donc la décomposition de l'ammoniac, réduisant les concentrations d'ammoniac dans le sang et ses effets toxiques.
Comment Carbaglu a-t-il été étudié ?
Carbaglu a été étudié chez 20 patients, dont 12 déficients en NAGS et traités pendant environ trois ans en moyenne. Les huit autres patients ont été traités pour une hyperammoniémie due à d'autres causes. La société a également présenté des informations issues de publications sur quatre autres patients traités par le principe actif de Carbaglu.
Quel bénéfice Carbaglu a-t-il montré au cours des études ?
Le traitement par Carbaglu a entraîné une normalisation des taux d'ammoniac chez la plupart des patients. Les patients prenant Carbaglu sont restés stables sans avoir besoin de restrictions alimentaires ou de prendre d'autres médicaments.
Quel est le risque associé à Carbaglu ?
L'effet indésirable le plus fréquemment observé avec Carbaglu (chez 1 à 10 patients sur 100) est une augmentation de la transpiration. Pour la liste complète des effets indésirables rapportés avec Carbaglu, voir la notice.
Carbaglu ne doit pas être utilisé chez les personnes présentant une hypersensibilité (allergie) à l'acide carglumique ou à l'un des autres composants.
Pourquoi Carbaglu a-t-il été approuvé ?
Le déficit en NAGS est une maladie rare et grave, aux conséquences potentiellement dévastatrices et pour laquelle aucun autre traitement similaire n'existe. Sur la base des informations limitées fournies sur l'efficacité et la sécurité du médicament, le comité des médicaments à usage humain (CHMP) a conclu que Carbaglu est efficace pour normaliser les taux d'ammoniac dans le sang. les risques dans le traitement de l'hyperammoniémie par déficit en NAGS et a donc recommandé l'octroi d'une autorisation de mise sur le marché pour Carbaglu.
Carbaglu a été initialement autorisé dans des « circonstances exceptionnelles », car il n'a pas été possible d'obtenir des informations complètes sur le médicament car il était destiné aux patients atteints d'une maladie rare. La société ayant fourni les informations complémentaires requises, la restriction « dans des circonstances exceptionnelles » est tombée le 26 juin 2006.
Plus d'informations sur Carbaglu
Le 24 janvier 2003, la Commission européenne a accordé à Orphan Europe une "Autorisation de mise sur le marché" pour Carbaglu, valable dans toute l'Union européenne. L'"Autorisation de mise sur le marché" a été renouvelée le 24 janvier 2008.
Pour enregistrer Carbaglu comme médicament orphelin, cliquez ici.
Pour la version complète de l'EPAR de Carbaglu, cliquez ici.
Dernière mise à jour de ce résumé : 04-2008.
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