Qu'est-ce que Ocaliva - Acide obéticholique et dans quel cas est-il utilisé ?
Ocaliva est utilisé pour traiter les patients adultes atteints d'une maladie du foie connue sous le nom de cholangite biliaire primitive, une maladie auto-immune caractérisée par une destruction progressive des petites voies biliaires du foie. Ces conduits transportent un liquide appelé bile du foie à l'intestin, où il est utilisé pour aider à la digestion des graisses. À la suite de dommages aux conduits, la bile s'accumule dans le foie, provoquant des lésions des tissus hépatiques. Cela peut conduire à cicatrisation et insuffisance hépatique. , et peut augmenter le risque de cancer du foie.
Ocaliva contient le principe actif acide obéticholique. Il est utilisé en association avec un autre médicament, l'acide ursodésoxycholique (UDCA), chez les patients qui ne répondent pas suffisamment à l'UDCA seul, et seul chez les patients qui ne peuvent pas prendre d'UDCA.
Étant donné que le nombre de patients atteints de cholangite biliaire primitive est faible, la maladie est considérée comme « rare », et Ocaliva a été désigné « médicament orphelin » (un médicament utilisé dans les maladies rares) le 27 juillet 2010.
Comment Ocaliva est-il utilisé ?
Ocaliva est disponible sous forme de comprimés (5 et 10 mg) et n'est délivré que sur ordonnance. La dose initiale recommandée est de 5 mg une fois par jour. Si Ocaliva est bien toléré après six mois, la dose peut être augmentée à 10 mg une fois par jour. Les doses peuvent être diminuées ou le traitement peut devoir être arrêté chez les patients qui présentent des démangeaisons intolérables (un effet secondaire possible d'Ocaliva).
Pour plus d'informations, consultez la notice.
Comment fonctionne Ocaliva - Acide obéticholique ?
Le principe actif d'Ocaliva, l'acide obéticholique, est une forme modifiée d'un acide biliaire (les acides biliaires sont les principaux composants de la bile). Il agit principalement en se fixant aux récepteurs du foie et des intestins (récepteurs farnésoïdes X) qui contrôlent la production de bile. En se fixant à ces récepteurs, Ocaliva réduit la production de bile dans le foie, l'empêchant d'accumuler et d'endommager les tissus hépatiques.
Quel bénéfice Ocaliva - Acide obéticholique a-t-il démontré au cours des études ?
Ocaliva a été comparé à un placebo (un traitement fictif) dans une étude principale portant sur 217 adultes atteints de cholangite biliaire primitive qui prenaient de l'UDCA depuis au moins 1 an ou qui ne pouvaient pas prendre d'UDCA. La mesure de l'efficacité était basée sur le nombre de patients dont les taux sanguins de substances telles que la bilirubine et l'ALP (marqueurs de lésions hépatiques) avaient diminué d'au moins 15 % (pour l'ALP) et en dessous d'une certaine valeur considérée comme normale (pour la bilirubine) après 1 an de traitement.
L'étude a montré qu'Ocaliva était plus efficace que le placebo pour réduire les taux sanguins de bilirubine et d'ALP : les taux ont diminué de la quantité requise chez 47 % (34 sur 73) des patients traités par Ocaliva 10 mg et chez 46 % (32 sur 73 ) 70) des patients traités par des doses croissantes d'Ocaliva (5 mg à 10 mg), contre 10 % (7 sur 73) des patients traités par placebo.
Quels sont les risques associés à Ocaliva - Acide obéticholique ?
Les effets indésirables les plus fréquents avec Ocaliva sont les démangeaisons (pouvant affecter plus de 6 personnes sur 10) et la fatigue (pouvant affecter plus de 2 personnes sur 10). Les démangeaisons sont également l'effet indésirable le plus fréquent pouvant conduire à l'arrêt du traitement. Dans la plupart des cas observés, les démangeaisons sont survenues au cours du premier mois de traitement, ayant tendance à disparaître avec le temps tout en poursuivant le traitement. " Liste complète des effets indésirables rapportés avec Ocaliva, voir notice.
Ocaliva ne doit pas être utilisé chez les patients dont les voies biliaires sont complètement obstruées. Pour la liste complète des restrictions, voir la notice.
Pourquoi Ocaliva - Acide obéticholique a-t-il été approuvé ?
Les patients atteints de cholangite biliaire primitive ont des options de traitement limitées. Il a été démontré qu'Ocaliva réduit les taux sanguins de bilirubine et d'ALP chez les patients atteints de cholangite biliaire primitive, y compris ceux qui n'ont pas pu être traités par l'UDCA. Les réductions de la bilirubine et de l'ALP se sont avérées telles qu'elles indiquent une amélioration de l'état du foie. Cependant, les avantages cliniques d'Ocaliva doivent être démontrés dans d'autres études. Le profil de sécurité du médicament a été considéré comme favorable, avec des effets secondaires tolérables et gérables avec un traitement de soutien (par exemple pour le prurit) et des ajustements de dose. Le comité des médicaments à usage humain (CHMP) de l'Agence a donc décidé que les bénéfices d'Ocaliva sont supérieurs à ses risques et a recommandé qu'il soit approuvé pour une utilisation dans l'UE.
Ocaliva a reçu une "approbation conditionnelle". Cela signifie que davantage d'informations sur le médicament seront disponibles à l'avenir, que la société est tenue de fournir. Chaque année, l'Agence européenne des médicaments examinera les nouvelles informations disponibles et ce résumé sera mis à jour en conséquence.
Quelles informations sont encore attendues pour Ocaliva ?
Étant donné qu'une approbation conditionnelle a été donnée pour Ocaliva, la société qui commercialise Ocaliva fournira des données supplémentaires provenant de deux études pour confirmer l'efficacité et l'innocuité du médicament. La première étude est conçue pour démontrer le bénéfice clinique d'Ocaliva, tandis que la seconde étude évaluera les bénéfices d'Ocaliva chez les patients atteints d'une maladie hépatique modérée à sévère.
Quelles mesures sont prises pour garantir l'utilisation sûre et efficace d'Ocaliva - Acide obéticholique ?
Les recommandations et précautions à observer par les professionnels de santé et les patients pour une utilisation sûre et efficace d'Ocaliva ont été énoncées dans le résumé des caractéristiques du produit et la notice.
Plus d'informations sur Ocaliva - Acide Obéticholique
Pour la version complète de l'EPAR d'Ocaliva, consulter le site internet de l'Agence : ema.europa.eu/Find medicine / Human Medicines / European public assessment reports. Pour plus d'informations sur le traitement par Ocaliva, veuillez lire la notice (jointe à l'EPAR) ou contacter votre médecin ou votre pharmacien.
Le résumé de l'avis du comité des médicaments orphelins pour Ocaliva est disponible sur le site internet de l'Agence : ema.europa.eu/Find medicine / Human Medicines / Rare disease designation.
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