Qu'est-ce qu'Evoltra ?
Evoltra est un concentré qui est reconstitué en une solution à administrer par perfusion (goutte-à-goutte dans une veine). Le médicament contient le principe actif appelé clofarabine.
A quoi sert Evoltra ?
Evoltra est utilisé pour traiter les enfants atteints de leucémie aiguë lymphoblastique (LAL), un type de cancer des lymphocytes (un type de globule blanc). Il est utilisé lorsque la maladie n'a pas répondu, ou lorsque la maladie est réapparue (rechute) après au moins deux autres traitements pharmaceutiques, et qu'aucun autre traitement n'est censé apporter de résultats. Evoltra a été étudié chez des patients de moins de 21 ans qui ont contracté la LAL pour la première fois.
Comme le nombre de patients atteints de LAL est faible, la maladie est considérée comme rare et Evoltra a été désigné « médicament orphelin » (un médicament utilisé dans les maladies rares) le 5 février 2002.
Le médicament ne peut être délivré que sur ordonnance.
Comment Evoltra est-il utilisé ?
Le traitement par Evoltra doit être instauré et supervisé par un médecin expérimenté dans la prise en charge des patients atteints de leucémie aiguë. La dose recommandée est de 52 mg par mètre carré de surface corporelle (calculée en fonction de la taille et du poids de l'enfant). Le médicament est administré par perfusion sur une durée de deux heures par jour pendant cinq jours. Le traitement doit être répété toutes les deux à six semaines. La majorité des patients qui répondent au traitement le font après un ou deux cycles de traitement.
Comment fonctionne Evoltra ?
Le principe actif d'Evoltra, la clofarabine, est un cytotoxique (un médicament qui tue les cellules qui se séparent, telles que les cellules cancéreuses). Il appartient au groupe de médicaments anticancéreux appelés « antimétabolites ». La clofarabine est un "analogue" de l'adénine qui fait partie du matériel génétique de base des cellules (ADN et ARN), ce qui implique que la clofarabine prend la place de l'adénine dans l'organisme et interfère avec les enzymes impliquées dans la production de matériel génétique. appelée ADN polymérase et ARN réductase, qui empêchent les cellules de fabriquer de nouveaux ADN et ARN et ralentissent la croissance des cellules cancéreuses.
Comment Evoltra a-t-il été étudié ?
Les effets d'Evoltra ont d'abord été testés dans des modèles expérimentaux avant d'être étudiés chez l'homme. Evoltra a été étudié dans une étude portant sur 61 patients, âgés de moins de 21 ans, atteints de LAL.Tous les patients avaient déjà été traités par au moins deux types de traitement et ne pouvaient suivre aucun autre type de traitement. L'âge moyen des patients sous traitement était de 12 ans.
Le principal critère d'évaluation de l'efficacité était le nombre de patients en rémission (élimination de la leucémie de la moelle osseuse et récupération complète ou partielle de la numération globulaire normale). L'étude n'a pas comparé Evoltra à un autre traitement. .
Quel bénéfice Evoltra a-t-il montré au cours des études ?
Dans l'étude principale, 20 % des patients ont obtenu une rémission (12 sur 61). Dans l'ensemble, les patients qui ont participé à l'étude ont survécu en moyenne 66 semaines.
Après le traitement par Evoltra, 10 patients ont pu subir une greffe de cellules souches. Il s'agit d'une procédure complexe au cours de laquelle la moelle osseuse du patient, y compris les cellules leucémiques, est détruite et remplacée par des cellules qui la « recolonisent ». Les cellules souches sont des cellules très jeunes qui sont normalement produites dans la moelle osseuse et peuvent se développer en différents types de cellules sanguines.
Quel est le risque associé à Evoltra ?
Dans les études cliniques, les effets indésirables les plus fréquents avec Evoltra (observés chez plus de 1 patient sur 10) comprenaient la neutropénie (faible taux de globules blancs associé à de la fièvre), l'anxiété, les maux de tête, les bouffées vasomotrices, les vomissements, la diarrhée, les nausées (envie de vomir) , démangeaisons, dermatite (inflammation de la peau), fièvre (fièvre), inflammation des muqueuses (inflammation des membranes humides qui recouvrent les organes, tels que ceux qui recouvrent l'intérieur de la bouche) et fatigue (sentiment de fatigue).
Pour la liste complète de tous les effets indésirables rapportés avec Evoltra, voir la notice. Evoltra ne doit pas être utilisé chez les personnes pouvant présenter une hypersensibilité (allergie) à la clofarabine ou à tout autre ingrédient. Evoltra ne doit pas être utilisé chez les patients atteints d'une maladie grave des reins ou du foie. Étant donné qu'Evoltra est un médicament cytotoxique, il ne doit pas être utilisé pendant la grossesse, sauf en cas d'absolue nécessité ; l'allaitement doit être évité avant, pendant et après le traitement.
Pourquoi Evoltra a-t-il été approuvé ?
Les patients atteints de LAL qui n'ont pas répondu ou qui ont rechuté après avoir reçu au moins deux traitements ont très peu de chances de survie. Le comité des médicaments à usage humain (CHMP) a conclu que le traitement par Evoltra peut être un moyen d'obtenir une rémission et de faciliter une greffe de cellules souches. Le comité a décidé que les bénéfices d'Evoltra sont supérieurs à ses risques pour le traitement de la LAL chez les patients pédiatriques qui ont rechuté ou n'ont pas répondu à au moins deux traitements antérieurs et qu'il n'existe aucune autre option thérapeutique susceptible d'apporter des résultats durables. Le comité a donc recommandé l'octroi d'une autorisation de mise sur le marché à Evoltra.
Evoltra a été approuvé dans des "circonstances exceptionnelles". Cela signifie que, la maladie étant rare, il n'a pas été possible d'obtenir des informations complètes sur Evoltra. L'Agence européenne des médicaments (EMEA) examinera chaque année toute nouvelle information susceptible de devenir disponible et mettra à jour ce résumé si nécessaire.
Quelles informations sont encore attendues pour Evoltra ?
La société qui fabrique Evoltra réalisera une étude pour surveiller l'utilisation d'Evoltra chez les patients atteints d'insuffisance rénale et mettra en place un registre pour surveiller les effets secondaires du médicament.
Quelles mesures sont prises pour garantir une utilisation sûre d'Evoltra ?
La société qui fabrique Evotra s'assurera que les médecins connaissent la meilleure façon d'utiliser Evoltra et les encouragera à utiliser le registre pour surveiller les effets secondaires du médicament.
En savoir plus sur Evoltra
Le 29 mai 2006, la Commission européenne a délivré une "autorisation de mise sur le marché" pour Evoltra, valable dans toute l'Union européenne. Le titulaire de "l'autorisation de mise sur le marché" est Genzyme Europe B.V.
Pour consulter le résumé de l'avis du comité des médicaments orphelins pour Evoltra, cliquez ici.
Pour la version complète de l'évaluation Evoltra (EPAR), cliquez ici.
Dernière mise à jour de ce résumé : 01-2009.
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