Qu'est-ce que Kolbam - Acide cholique et dans quel cas est-il utilisé ?
Kolbam est un médicament contenant de l'acide cholique comme ingrédient actif.L'acide cholique est un « acide biliaire primaire », un composant majeur de la bile (un liquide produit par le foie qui aide à la digestion des graisses).
Kolbam est autorisé pour le traitement à vie des adultes et des enfants âgés d'au moins un mois qui sont incapables de produire des quantités suffisantes d'acides biliaires primaires, tels que l'acide cholique, en raison d'anomalies génétiques spécifiques entraînant un manque des enzymes hépatiques suivantes : stérol 27-hydroxylase, 2-méthylacyl-CoA racémase ou cholestérol 7Î ± -hydroxylase.
Lorsque les acides biliaires primaires manquent, le corps produit des acides biliaires anormaux qui peuvent endommager le foie, avec le risque d'une insuffisance hépatique potentiellement mortelle. Ces troubles sont connus sous le nom de "défauts congénitaux de la synthèse primaire des acides biliaires".
Étant donné que le nombre de patients présentant des anomalies congénitales de la synthèse primaire des acides biliaires est faible, la maladie est considérée comme « rare », et Kolbam a été désigné « médicament orphelin » (un médicament utilisé dans les maladies rares) le 28 octobre 2009.
Comment le Kolbam est-il utilisé ?
Kolbam n'est délivré que sur ordonnance et le traitement doit être instauré et supervisé par un médecin spécialisé dans les maladies traitées par Kolbam.
Kolbam est disponible en gélules (50 mg et 250 mg). La dose quotidienne est décidée et ajustée au cours du traitement en fonction des taux sanguins (sang) et urinaires d'acides biliaires et de la fonction hépatique de chaque patient. La dose quotidienne maximale ne doit pas dépasser 15 mg par kilogramme de poids corporel.
Kolbam doit être pris à peu près à la même heure chaque jour, en même temps qu'un repas. Dans le cas de jeunes enfants incapables d'avaler les gélules, le contenu peut être mélangé avec du lait maternisé, du lait maternel exprimé, de la purée de pommes de terre ou de la purée de fruits.
Pour plus d'informations, consultez la notice.
Comment fonctionne Kolbam - Acide cholique ?
L'acide cholique est l'un des principaux acides biliaires primaires produits par le foie.L'acide cholique contenu dans Kolbam remplace l'acide cholique manquant dans le corps du patient. De cette façon, il aide à réduire la production d'acides biliaires anormaux et favorise l'activité normale de la bile dans le système digestif, soulageant les symptômes du trouble.
Quel bénéfice Kolbam - Acide cholique a-t-il démontré au cours des études ?
Kolbam a été étudié dans une étude principale portant sur 52 patients présentant des défauts innés de la synthèse primaire des acides biliaires, dont 7 patients présentant un manque de stérol 27-hydroxylase, 2-méthylacyl-CoA racemase ou cholestérol 7Î ± -hydroxylase. principaux paramètres d'efficacité étaient des changements dans la bile les taux d'acidité et la fonction hépatique avant et après le traitement par Kolbam. Il a été démontré que le Kolbam réduit la quantité d'acides biliaires anormaux et améliore la fonction hépatique dans la population générale de patients atteints d'anomalies congénitales. synthèse primaire des acides biliaires, et une tendance à l'amélioration a été observée dans chaque déficit enzymatique individuel, et ces résultats étaient conformes aux attentes cliniques et aux données de la littérature médicale.
Quel est le risque associé à Kolbam - Acide cholique ?
Les effets secondaires de Kolbam sont généralement d'intensité légère à modérée et de nature transitoire. Les effets indésirables les plus fréquents (pouvant affecter jusqu'à 1 personne sur 10) sont la neuropathie périphérique (lésions nerveuses des mains et des pieds), la diarrhée, les nausées, le reflux acide (reflux d'acide gastrique dans la bouche), l'œsophagite (inflammation du bouche), œsophage), jaunisse (jaunissement de la peau et des yeux), problèmes cutanés (lésions) et malaise.
Kolbam ne doit pas être utilisé en association avec le phénobarbital (un médicament pour traiter l'épilepsie).
Pour la liste complète des effets secondaires et des limitations, voir la notice.
Pourquoi Kolbam - Acide cholique a-t-il été approuvé ?
Le comité des médicaments à usage humain (CHMP) de l'Agence a décidé que les bénéfices de Kolbam sont supérieurs à ses risques et a recommandé qu'il soit approuvé pour une utilisation dans l'UE. Le CHMP a conclu que Kolbam a des effets bénéfiques chez les patients présentant une déficience du foie suivant enzymes : stérol 27-hydroxylase, 2-méthylacyl-CoA racémase et cholestérol 7Î -hydroxylase Concernant la sécurité, les effets indésirables semblaient sans gravité et réversibles.
Kolbam a été autorisé dans des "circonstances exceptionnelles" car il n'a pas été possible d'obtenir des informations complètes sur Kolbam en raison de la rareté de la maladie. Chaque année, l'Agence européenne des médicaments examinera les nouvelles informations disponibles et ce résumé sera mis à jour en conséquence.
Quelles informations sont encore attendues pour Kolbam - Acide cholique ?
Comme Kolbam a été autorisé dans des circonstances exceptionnelles, la société qui commercialise Kolbam surveillera les avantages et la sécurité du médicament par rapport à un registre de patients et fournira des mises à jour annuelles.
Quelles mesures sont prises pour assurer l'utilisation sûre et efficace de Kolbam - Acide cholique ?
Un plan de gestion des risques a été élaboré pour s'assurer que Kolbam est utilisé de la manière la plus sûre possible. Sur la base de ce plan, des informations de sécurité ont été ajoutées au résumé des caractéristiques du produit et à la notice de Kolbam, y compris les précautions appropriées à suivre par les professionnels de santé et les patients.
En outre, la société qui commercialise Kolbam fournira du matériel éducatif contenant des informations sur l'utilisation correcte et sûre du médicament à tous les médecins susceptibles de le prescrire.
Plus d'informations sur Kolbam - Acide cholique
Pour plus d'informations sur le traitement par Kolbam, veuillez lire la notice (incluse dans l'EPAR) ou contacter votre médecin ou votre pharmacien.
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