Qu'est-ce que Naglazyme ?
Naglazyme est une solution pour perfusion (goutte-à-goutte dans une veine). Contient l'ingrédient actif galsulfase.
A quoi sert Naglazyme ?
Naglazyme est utilisé dans le traitement des patients atteints de mucopolysaccharidose VI (MPS VI ou syndrome de Maroteaux-Lamy). Cette maladie est causée par un manque d'une enzyme appelée aryl sulfatase B, qui est nécessaire à la dégradation des substances dans le corps appelées glycosaminoglycanes (GAG).Si l'enzyme n'est pas présente, les GAG ne peuvent pas être décomposés et s'accumuler dans le cellules. Les signes de la maladie apparaissent, parmi lesquels les plus évidents sont une petite taille, une grosse tête et des difficultés à marcher. La maladie est généralement diagnostiquée chez les enfants âgés de un à cinq ans.
Le nombre de patients atteints de MPS VI étant faible, la maladie est considérée comme « rare » ; Naglazyme a été désigné comme « médicament orphelin » (un médicament utilisé dans les maladies rares) le 14 février 2001.
Comment Naglazyme est-il utilisé ?
Le traitement par Naglazyme doit être supervisé par un médecin expérimenté dans la prise en charge des patients atteints de MPS VI ou de maladies similaires. Il doit être administré lorsque le matériel de réanimation est disponible en cas d'« urgence médicale ».
Naglazyme est administré en perfusion de quatre heures une fois par semaine. Avant chaque perfusion, les patients doivent prendre un antihistaminique pour réduire le risque de réactions allergiques et peuvent également recevoir un médicament pour prévenir la fièvre. Bien que les patients de moins de cinq ans n'aient pas été inclus dans l'étude principale Naglazyme, il est important qu'ils soient traités comme s'ils avaient une forme sévère de MPS VI.
Comment fonctionne Naglazyme ?
Naglazyme est un traitement enzymatique substitutif. La thérapie de remplacement enzymatique fournit aux patients l'enzyme qui leur manque. Le principe actif de Naglazyme, la galsufase, est une copie de l'enzyme humaine arylsulfatase B. Naglazyme aide à décomposer les GAG et à arrêter leur accumulation dans les cellules. Cela peut améliorer les symptômes de la MPS VI, notamment la distance que les personnes atteintes de cette maladie peuvent parcourir à pied. La galsulfase est produite par une méthode connue sous le nom de « technologie de l'ADN recombinant » : elle consiste en une cellule qui a reçu un gène (ADN) qui la rend capable de produire l'enzyme.
Comment Naglazyme a-t-il été étudié ?
Naglazyme a été comparé à un placebo (un traitement fictif) dans une étude principale portant sur 39 patients atteints de MPS VI âgés de cinq à 29 ans. Le principal critère d'évaluation de l'efficacité était la distance que les patients pouvaient parcourir après 24 semaines de traitement.
Quel bénéfice Naglazyme a-t-il montré au cours des études ?
Naglazyme était plus efficace que le placebo. Après 24 semaines de traitement, la distance moyenne
marcher en 12 minutes avait augmenté de 109 mètres chez les patients traités par Naglazyme, et de 18 mètres chez ceux traités par placebo.
Quel est le risque associé à Naglazyme ?
Dans les études, les effets indésirables les plus fréquemment observés avec Naglazyme (chez plus de 1 patient sur 10) étaient : maux d'oreille, dyspnée (difficulté à respirer), douleurs générales et réactions à la perfusion (telles que fièvre, frissons, éruption cutanée et urticaire). . Pour la liste complète des effets indésirables rapportés avec Naglazyme, voir la notice.
Naglazyme ne doit pas être utilisé chez les personnes pouvant présenter une hypersensibilité (allergie) à la galsulfase ou à l'une des autres substances.
Pourquoi Naglazyme a-t-il été approuvé ?
Le comité des médicaments à usage humain (CHMP) a décidé que, par rapport aux patients traités par placebo, le traitement par Naglazyme chez les patients atteints de MPS VI procure des avantages tels que, par exemple, une amélioration de la mobilité. Naglazyme n'améliore que légèrement les symptômes de la MPS VI ; comme il s'agit d'une maladie grave et qu'il n'existe pas de traitements alternatifs pour la plupart des patients atteints de cette maladie, le CHMP a considéré que les bénéfices de Naglazyme l'emportent sur ses risques en ce qui concerne le traitement enzymatique substitutif à long terme chez les patients diagnostiqués confirmés par MPS VI. Le comité a recommandé l'octroi d'une autorisation de mise sur le marché pour Naglazyme. Naglazyme a été autorisé dans des « circonstances exceptionnelles ». Cela signifie qu'en raison de la rareté de la maladie, il n'a pas été possible d'obtenir des informations complètes sur Naglazyme. L'Agence européenne des médicaments examinera chaque année toute nouvelle information disponible sur le médicament et, si nécessaire, ce résumé sera mis à jour.
Quelles informations sont encore attendues sur Naglazyme ?
La société qui fabrique Naglazyme mène des études pour examiner l'efficacité et l'innocuité à long terme de Naglazyme chez les femmes enceintes et allaitantes, et chez les enfants de moins de cinq ans, pour voir s'ils développent des anticorps (protéines produites dans le corps en réponse à la prise de Naglazyme qui peut affecter la réponse au traitement) et vérifiez les effets secondaires du médicament. De plus, l'entreprise manufacturière mène des études pour déterminer la dose optimale à administrer aux patients régulièrement sur le long terme.
Quelles sont les mesures pour réduire le risque associé à Naglazyme ?
La société qui fabrique Naglazyme a un plan pour surveiller l'innocuité et l'efficacité à long terme du médicament en collectant toutes les données nécessaires auprès des patients traités avec ce médicament.
Autres informations sur Naglazyme :
Le 24 janvier 2006, la Commission européenne a accordé à BioMarin Europe Limited une « autorisation de mise sur le marché » pour Naglazyme, valable dans toute l'Union européenne.
Pour le résumé de l'avis du comité des médicaments orphelins, cliquez ici.
Pour la version complète de l'EPAR Naglazyme, cliquez ici.
Dernière mise à jour de ce résumé : 05-2009.
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