Qu'est-ce que Refixia - Nonacog beta pegol et dans quel cas est-il utilisé ?
Refixia est un médicament utilisé pour traiter et prévenir les saignements chez les patients atteints d'hémophilie B, une maladie héréditaire de la coagulation causée par l'absence d'une protéine de coagulation appelée facteur IX. Il peut être utilisé chez l'adulte et l'enfant à partir de 12 ans.
Refixia contient le principe actif nonacog bêta pégol.
Comment Refixia - Nonacog beta pegol est-il utilisé ?
Refixia n'est délivré que sur ordonnance et le traitement doit être effectué sous la surveillance d'un médecin expérimenté dans le traitement de l'hémophilie.
Refixia est disponible sous forme de poudre et de liquide qui sont mélangés pour former une solution à injecter dans une veine. La dose et la fréquence du traitement dépendent de l'utilisation de Refixia pour traiter les saignements ou pour les prévenir ou pour réduire les saignements pendant une intervention chirurgicale, de l'étendue et de la localisation des saignements et du poids corporel du patient. le Résumé des Caractéristiques du Produit (inclus dans l'EPAR).
Les patients ou les soignants peuvent être en mesure de s'injecter Refixia eux-mêmes à domicile s'ils reçoivent les instructions appropriées.Voir la notice pour plus de détails.
Comment fonctionne Refixia - Nonacog beta pegol ?
Les patients atteints d'hémophilie B manquent de facteur IX, une protéine nécessaire à une coagulation sanguine normale et, par conséquent, sont facilement sujets aux saignements. Le principe actif de Refixia, le nonacog bêta pegol, agit dans l'organisme de la même manière que le facteur IX humain. Il remplace le facteur IX manquant, aidant ainsi le sang à coaguler et permettant un contrôle temporaire des saignements.
Quel bénéfice Refixia - Nonacog beta pegol a-t-il montré au cours des études ?
Refixia s'est avéré efficace à la fois dans le traitement des épisodes hémorragiques et dans la limitation du nombre d'épisodes.
Dans une étude portant sur 74 adultes et adolescents âgés de 13 ans et plus, 29 patients recevant Refixia en traitement préventif hebdomadaire ont présenté environ 1 épisode hémorragique par an et 15 patients recevant Refixia pour le traitement. une année. De plus, en cas de saignement, Refixia a été jugé excellent ou bon dans le traitement d'environ 92 % des épisodes hémorragiques. 87 % des épisodes hémorragiques se sont résolus avec une seule injection de Refixia.
Dans la deuxième étude portant sur 25 enfants de moins de 13 ans, tous les patients ont reçu Refixia en traitement préventif hebdomadaire. Les patients ont présenté environ 1 épisode hémorragique par an et Refixia a été jugé excellent ou bon dans le traitement d'environ 93 % des épisodes hémorragiques. Environ 86 % des épisodes hémorragiques ont été résolus avec une seule injection.
Quels sont les risques associés à Refixia - Nonacog beta pegol ?
Les réactions d'hypersensibilité (allergie) sont peu fréquentes avec Refixia (pouvant affecter jusqu'à 1 patient sur 100) et peuvent inclure : gonflement, brûlure et picotements au site d'injection, frissons, rougeur, démangeaisons, maux de tête, urticaire, hypotension artérielle, léthargie, nausées et vomissements, agitation, tachycardie, oppression thoracique et respiration sifflante. Dans certains cas, ces réactions peuvent devenir graves.
Certains patients prenant des médicaments à base de facteur IX peuvent développer des inhibiteurs (anticorps) contre le facteur IX, rendant le médicament inefficace et entraînant une perte de contrôle des saignements. Les médicaments à base de facteur IX peuvent également causer des problèmes dus à la formation de caillots sanguins dans les vaisseaux sanguins.
Refixia ne doit pas être utilisé chez les patients allergiques aux protéines de hamster. Pour la liste complète des effets secondaires et des limitations, voir la notice.
Pourquoi Refixia - Nonacog beta pegol a-t-il été approuvé ?
Le comité des médicaments à usage humain (CHMP) de l'Agence a décidé que les bénéfices de Refixia sont supérieurs à ses risques et a recommandé qu'il soit approuvé pour une utilisation dans l'UE.
Des études montrent que Refixia est efficace dans la prévention et le traitement des épisodes hémorragiques chez les patients atteints d'hémophilie B et que sa sécurité est comparable à celle d'autres produits de facteur IX. Cependant, après un traitement à long terme, une partie du principe actif de Refixia (appelé PEG) peut s'accumuler dans le corps, y compris dans une structure du cerveau appelée plexus choroïde, car cela pourrait potentiellement causer des problèmes, en particulier chez les jeunes enfants. 12, Refixia est uniquement approuvé pour une utilisation chez les adultes et les enfants à partir de 12 ans.
Quelles mesures sont prises pour garantir l'utilisation sûre et efficace de Refixia - Nonacog beta pegol ?
La société qui commercialise Refixia mènera une étude pour examiner les effets potentiels de l'accumulation de PEG dans le plexus choroïde du cerveau et d'autres organes.
Les recommandations et précautions à observer par les professionnels de santé et les patients pour une utilisation sûre et efficace de Refixia ont été énoncées dans le résumé des caractéristiques du produit et la notice.
Autres informations sur Refixia - Nonacog beta pegol
Pour la version complète de l'EPAR et le résumé du plan de gestion des risques de Refixia, consulter le site internet de l'Agence : ema.europa.eu/Find medicine / Human Medicines / European public assessment reports. Pour plus d'informations sur le traitement par Refixia, veuillez lire la notice (incluse dans l'EPAR) ou contacter votre médecin ou votre pharmacien.
Les informations sur Refixia - Nonacog beta pegol publiées sur cette page peuvent être obsolètes ou incomplètes. Pour une utilisation correcte de ces informations, consultez la page Avis de non-responsabilité et informations utiles.
