Qu'est-ce que Dinutuximab bêta Apeiron et dans quel cas est-il utilisé ?
Dinutuximab bêta Apeiron est un médicament anticancéreux utilisé pour traiter le neuroblastome, un cancer des cellules nerveuses, chez les patients âgés de plus d'un an. Il est utilisé dans deux groupes de patients présentant un neuroblastome à haut risque (avec une « forte probabilité de récidive) :
- les patients qui ont montré une certaine amélioration avec des traitements antérieurs, y compris une greffe de cellules souches sanguines (une greffe de cellules productrices de sang) ;
- les patients dont le neuroblastome ne s'est pas amélioré avec d'autres traitements contre le cancer ou est revenu.
Si le neuroblastome est réapparu après un traitement précédent, il doit être stabilisé (pour éviter qu'il ne s'aggrave) avant de commencer le traitement par Dinutuximab bêta Apeiron. Dans certains cas, lorsque les traitements précédents n'ont pas été suffisamment efficaces, Dinutuximab bêta Apeiron est utilisé avec un autre médicament appelé interleukine-2 (aldesleukine).
En raison du faible nombre de patients atteints de neuroblastome, la maladie est considérée comme « rare » et le Dinutuximab bêta Apeiron a été désigné « médicament orphelin » (un médicament utilisé dans les maladies rares) le 8 novembre 2012.
Le médicament contient le principe actif dinutuximab bêta.
Comment Dinutuximab bêta Apeiron est-il utilisé ?
Dinutuximab bêta Apeiron est administré par perfusion (goutte-à-goutte) dans une veine. Chaque cycle de traitement avec le médicament est administré pendant cinq ou 10 jours tous les 35 jours. Il est administré pour un total de cinq cycles. La dose recommandée dépend du poids et de la taille du patient.
En cas de certains effets indésirables, le médecin peut décider de réduire ou de reporter l'administration des doses ou, si ces effets sont graves, d'interrompre le traitement.
Le traitement par Dinutuximab bêta Apeiron ne doit être initié que si le patient présente des résultats satisfaisants à certains tests sanguins relatifs à la fonction hépatique, pulmonaire, rénale et médullaire.
Le traitement par Dinutuximab bêta Apeiron doit être supervisé par un médecin expérimenté dans le traitement du cancer. Il doit être administré dans un hôpital par un médecin ou une infirmière qui peut gérer les réactions allergiques graves et où des services de réanimation sont facilement disponibles si nécessaire. Le médicament ne peut être obtenu que sur ordonnance.
Pour plus d'informations, voir le Résumé des Caractéristiques du Produit (inclus dans l'EPAR).
Comment fonctionne Dinutuximab bêta Apeiron ?
Le dinutuximab bêta Apeiron est un anticorps monoclonal (un type de protéine) conçu pour reconnaître et se fixer à une structure appelée GD2 qui se trouve en grande quantité à la surface des cellules de neuroblastome, mais pas des cellules normales.
Lorsque le Dinutuximab bêta Apeiron se lie aux cellules du neuroblastome, il en fait une cible pour le système immunitaire de l'organisme (défenses naturelles), qui tue ensuite les cellules cancéreuses.
Quel bénéfice le Dinutuximab bêta Apeiron a-t-il montré au cours des études ?
Des études ont montré que le Dinutuximab bêta Apeiron est efficace pour augmenter la survie des patients atteints de neuroblastome.
Deux études ont examiné les données de 88 enfants et adultes atteints de neuroblastome qui n'avaient pas régressé avec d'autres traitements contre le cancer ou étaient revenus. Les patients ont été traités par Dinutuximab bêta Apeiron plus interleukine-2 et un autre médicament appelé isotrétinoïne. Dans ces études, 70 % et 78 % des patients dont le neuroblastome n'avait pas régressé par d'autres traitements étaient encore en vie deux ans après le traitement.
Parmi les patients atteints de neuroblastome qui étaient revenus, 42 % et 69 % étaient encore en vie deux ans après le traitement. Dans une troisième étude, 370 enfants atteints de neuroblastome à haut risque ayant régressé après d'autres traitements ont reçu du Dinutuximab bêta Apeiron et de l'isotrétinoïne avec ou sans interleukine-2. Au début du traitement, certains de ces patients ne présentaient aucun signe de neuroblastome et certains présentaient encore des signes de la maladie. Parmi les patients qui ne présentaient aucun signe de neuroblastome, 71 % étaient encore en vie trois ans après le traitement et les résultats étaient similaires que ce soit le traitement comprenait ou non de l'interleukine 2. Parmi les patients qui présentaient des signes de neuroblastome, 63 % de ceux qui avaient reçu de l'interleukine 2 étaient encore en vie trois ans après le traitement contre 54 % des patients qui n'avaient pas reçu d'interleukine-2.
Dans ces études, les résultats avec Dinutuximab bêta Apeiron étaient meilleurs que ceux observés précédemment chez les patients traités pour neuroblastome sans Dinutuximab bêta Apeiron.
Quels sont les risques associés au Dinutuximab bêta Apeiron ?
Les effets indésirables les plus fréquents avec le Dinutuximab bêta Apeiron (pouvant affecter plus de 7 personnes sur 10) sont la fièvre (fièvre) et la douleur. Les autres effets indésirables (pouvant affecter plus de 3 personnes sur 10) sont l'hypersensibilité (allergie), les vomissements, la diarrhée, le syndrome de fuite capillaire (fuite de liquide des vaisseaux sanguins pouvant provoquer un gonflement et une pression artérielle basse) et l'hypotension (pression artérielle basse ).
Dinutuximab bêta Apeiron ne doit pas être utilisé chez les patients présentant une maladie du greffon contre l'hôte (lorsque les cellules transplantées attaquent le corps) sous une forme sévère ou généralisée.
Pour la liste complète des restrictions et des effets indésirables rapportés avec Dinutuximab bêta Apeiron, voir la notice.
Pourquoi Dinutuximab bêta Apeiron a-t-il été approuvé ?
Le comité des médicaments à usage humain (CHMP) de l'Agence a noté l'absence d'options de traitement pour prévenir une récurrence du neuroblastome à haut risque.
Dans l'ensemble, les données de résultats avec Dinutuximab bêta Apeiron montrent que le médicament est efficace. Cependant, davantage de données sont nécessaires pour bien comprendre l'efficacité du médicament.
Bien que le traitement par Dinutuximab bêta Apeiron puisse provoquer des effets secondaires graves, la sécurité du médicament est considérée comme acceptable.
Le CHMP a donc décidé que les bénéfices du Dinutuximab bêta Apeiron sont supérieurs à ses risques et a recommandé son approbation pour une utilisation dans l'UE.
Dinutuximab bêta Apeiron a été autorisé au titre de « Circonstances exceptionnelles » car il n'a pas été possible d'obtenir une information complète sur Dinutuximab bêta Apeiron pour des raisons éthiques. Étant donné que le dinutuximab est un traitement recommandé pour le neuroblastome à haut risque, il serait contraire à l'éthique de mener une étude dans laquelle certains patients ont reçu un placebo (un traitement fictif). Chaque année, l'Agence européenne des médicaments examinera les nouvelles informations disponibles et ce résumé sera mis à jour en conséquence.
Quelles informations sont encore attendues pour Dinutuximab beta Apeiron ?
Le Dinutuximab bêta Apeiron ayant été autorisé dans des circonstances exceptionnelles, la société qui commercialise Dinutuximab bêta Apeiron surveillera la sécurité du médicament sur la base d'un registre de patients et fournira des mises à jour annuelles. La société effectuera également des tests pour obtenir plus d'informations sur la façon dont le médicament est transformé par l'organisme et sur la façon dont le système immunitaire réagit au médicament.La société fournira les résultats d'une étude sur l'effet de l'administration de Dinutuximab.beta Apeiron avec interleukine-2. De plus, il présentera un rapport sur les taux de survie à cinq ans des patients qui ont participé aux études.
Quelles mesures sont prises pour garantir l'utilisation sûre et efficace de Dinutuximab bêta Apeiron ?
Les recommandations et précautions que les professionnels de santé et les patients doivent observer pour que Dinutuximab bêta Apeiron soit utilisé de manière sûre et efficace ont été énoncées dans le résumé des caractéristiques du produit et la notice.
Plus d'informations sur Dinutuximab bêta Apeiron
Pour la version complète de l'EPAR Dinutuximab beta Apeiron, veuillez consulter le site internet de l'Agence : ema.europa.eu/Find medicine / Human medicine / European public assessment reports. Pour plus d'informations sur le traitement par Dinutuximab bêta Apeiron, veuillez lire la notice (jointe à l'EPAR) ou contacter votre médecin ou votre pharmacien.
Le résumé de l'avis du comité des médicaments orphelins pour le Dinutuximab bêta Apeiron est disponible sur le site internet de l'Agence : ema.europa.eu/Find medicine / Human Medicines / Rare disease designation.
Les informations sur Dinutuximab beta Apeiron publiées sur cette page peuvent être obsolètes ou incomplètes. Pour une utilisation correcte de ces informations, consultez la page Avis de non-responsabilité et informations utiles.
