Qu'est-ce que Myozyme ?
Myozyme se présente sous forme de poudre à reconstituer en solution pour perfusion (goutte-à-goutte dans une veine). Le médicament contient le principe actif alglucosidase alfa.
A quoi sert Myozyme ?
Myozyme est utilisé pour traiter les patients atteints de la maladie de Pompe, une maladie héréditaire rare. Un déficit en une enzyme appelée alpha-glucosidase est observé chez les patients atteints de cette maladie. Cette enzyme convertit normalement le glycogène (un glucide) en glucose. Si cette enzyme est absente, le glycogène s'accumule dans certains tissus, en particulier le cœur et les muscles, y compris le diaphragme (le principal muscle respiratoire sous les poumons). L'accumulation progressive de glycogène provoque divers signes et symptômes, notamment une hypertrophie cardiaque, des difficultés respiratoires et une faiblesse musculaire. Cette maladie peut survenir à la naissance, mais aussi plus tard. Pour cette forme d'apparition tardive, les bienfaits de Myozyme ne sont pas prouvés.
Étant donné que le nombre de patients atteints de la maladie de Pompe est faible, la maladie est considérée comme « rare » et Myozyme a été désigné « médicament orphelin » (un médicament utilisé pour traiter les maladies rares) le 14 février 2001.
Le médicament ne peut être obtenu que sur ordonnance.
Comment Myozyme est-il utilisé ?
L'utilisation de ce médicament doit être supervisée par un médecin expérimenté dans la prise en charge de la maladie de Pompe ou d'autres maladies héréditaires du même type.
Myozyme est utilisé en perfusion de 20 mg par kilogramme de poids corporel, administré une fois toutes les deux semaines. Le débit de perfusion initial est de 1 mg/kg/heure, avec une augmentation progressive de 2 mg/kg/heure toutes les 30 minutes, jusqu'à atteindre le débit maximal de 7 mg/kg/heure. Myozyme peut être administré aux enfants, adolescents, adultes et personnes âgées.
Comment fonctionne Myozyme ?
Myozyme est une thérapie de remplacement enzymatique, c'est-à-dire une thérapie qui sert à fournir aux patients l'enzyme qui leur manque.Myozyme est utilisé pour remplacer l'enzyme humaine alpha-glucosidase, qui fait défaut chez les personnes atteintes de la maladie de Pompe. Le principe actif de Myozyme, l'alglucosidase alfa, est une copie de l'enzyme humaine fabriquée par une méthode appelée « technologie de l'ADN recombinant » : L'enzyme est produite par une cellule dans laquelle a été introduit un gène (ADN) qui la rend capable de produire l'enzyme.Cette enzyme de remplacement favorise la dégradation du glycogène empêchant son accumulation dans les cellules.
Comment Myozyme a-t-il été étudié ?
Myozyme a fait l'objet de deux études principales portant sur un total de 39 nourrissons et enfants atteints de la maladie de Pompe. Ces patients ont été comparés à un « groupe de comparaison historique » de patients atteints de la maladie de Pompe qui n'avaient pas subi de traitement et ne participaient pas aux études. Les principaux indicateurs d'efficacité étaient le nombre de patients survivants et le nombre de patients qui n'avaient pas besoin d'un respirateur.
D'autres études ont examiné l'effet de Myozyme chez 15 patients atteints d'une maladie à début tardif.
Quel bénéfice Myozyme a-t-il montré au cours des études ?
Dans la première étude principale, portant sur des enfants de moins de 6 mois, les 18 patients traités par Myozyme étaient vivants à l'âge de 18 mois et 15 d'entre eux n'avaient pas besoin de ventilation, alors qu'un seul des 42 patients du groupe de comparaison historien était vivant. à l'âge de 18 mois. Les résultats ont été confirmés par l'autre étude qui a été menée sur des enfants âgés de six mois à trois ans et demi.
Dans les maladies d'apparition tardive, l'effet de Myozyme s'est avéré variable et plus difficile à mesurer.Dans ce type de maladie, les études n'ont pas montré de bénéfice clair.
Quel est le risque associé à Myozyme ?
Au cours des études, les effets indésirables les plus courants de Myozyme (plus de 1 patient sur 10) étaient la tachycardie (accélération du rythme cardiaque), les bouffées vasomotrices (rougeur), la toux, la tachypnée (accélération du rythme respiratoire), les vomissements, l'urticaire (éruption cutanée avec démangeaisons), les éruptions cutanées. (éruption cutanée), pyrexie (fièvre) et diminution de la saturation en oxygène (diminution du taux d'oxygène dans le sang). Pour la liste complète des effets indésirables rapportés avec Myozyme, voir la notice.
Les patients prenant Myozyme peuvent développer des anticorps (protéines produites en réponse à Myozyme). L'effet de ces anticorps sur la sécurité et l'efficacité de Myozyme n'est pas encore clair.
Myozyme ne doit pas être utilisé chez les personnes pouvant présenter une hypersensibilité (allergie) à l'alglucosidase alfa ou à d'autres composants du médicament.
Pourquoi Myozyme a-t-il été approuvé ?
Le comité des médicaments à usage humain (CHMP) a estimé que les bénéfices de Myozyme sont supérieurs à ses risques pour le traitement enzymatique substitutif à long terme chez les patients ayant un diagnostic confirmé de maladie de Pompe (déficit en alpha-glucosidase). Le comité a recommandé l'octroi d'une autorisation de mise sur le marché pour Myozyme.
Quelles informations sont encore attendues pour Myozyme ?
La société continuera à étudier l'effet de Myozyme chez les patients atteints de la forme tardive de la maladie.
Mesures prises pour garantir une utilisation sûre de Myozyme
La société qui fabrique Myozyme met en place un plan pour garantir que le médicament est utilisé en toute sécurité, principalement en surveillant le développement d'anticorps chez les patients recevant Myozyme, en établissant un registre de toutes les personnes atteintes de la maladie de Pompe et en veillant à ce que les médecins des patients soient informés de réactions possibles du patient à la perfusion.
En savoir plus sur Myozyme
Le 29 mars 2006, la Commission européenne a publié Genzyme Europe B.V. une « autorisation de mise sur le marché » pour Myozyme, valable dans toute l'Union européenne.
Pour enregistrer Myozyme en tant que médicament orphelin, veuillez cliquer ici.
Pour la version complète de l'EPAR Myozyme, cliquez ici.
Dernière mise à jour de ce résumé : 11-2008.
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