Qu'est-ce que Procysbi - Mercaptamine et dans quel cas est-il utilisé ?
Procysbi est un médicament qui contient le principe actif mercaptamine (également connu sous le nom de cystéamine) et est utilisé chez les patients atteints de cystinose néphropathique (rein). La cystinose est une maladie héréditaire dans laquelle trop de cystine, un acide aminé présent naturellement dans le corps, s'accumule dans les cellules, en particulier dans les reins et les yeux, les endommageant. Étant donné que le nombre de patients atteints de cystinose est faible, la maladie est considérée comme « rare » et Procysbi a été désigné « médicament orphelin » (un médicament utilisé dans les maladies rares) le 20 septembre 2010. Procysbi est un « médicament hybride ». un «médicament de référence» contenant le même principe actif, mais Procysbi est disponible dans une formulation qui permet une libération retardée du principe actif dans l'organisme. Le médicament de référence de Procysbi est le Cystagon.
Comment est utilisé Procysbi - Mercaptamine ?
Procysbi n'est délivré que sur ordonnance et le traitement doit être instauré sous la surveillance d'un médecin expérimenté dans le traitement de la cystinose. Procysbi se présente sous forme de gélules gastro-résistantes (25 et 75 mg). Gastrorésistant signifie que le contenu des gélules traverse l'estomac sans se décomposer jusqu'à atteindre l'intestin.La dose journalière recommandée est calculée en fonction de la surface corporelle, à raison de 1,30 g par m2 répartis en 2 prises administrées tous les 12 heures. Les taux de cystine dans les globules blancs (qui sont mesurés en nmol d'hémycystine par mg de protéine dans les globules blancs), ou bien la concentration de mercaptamine dans le sang, doivent être surveillés et utilisés pour ajuster la dose, qui ne doit jamais dépasser 1,95 g par m2 par jour Voir la notice pour plus d'informations.
Comment agit Procysbi - Mercaptamine ?
Le principe actif de Procysbi, la mercaptamine, réagit avec la cystine pour former un autre acide aminé, appelé cystéine, et un composé appelé sel de cystéine-cystéamine. Le corps est capable d'éliminer ce sel des cellules. La quantité de cystine dans les organes est donc réduite, ce qui limite les dommages à ces organes.
Quel bénéfice Procysbi - Mercaptamine a-t-il démontré au cours des études ?
Procysbi administré toutes les 12 heures s'est avéré au moins efficace lorsque Cystagon administré toutes les 6 heures pour maintenir un niveau acceptable de cystine dans les globules blancs (moins de 1 nmol d'hémicystine par mg de protéine dans les globules blancs). Dans une étude principale portant sur 43 patients atteints de cystinose néphropathique, il n'y avait pas de différence significative entre les taux moyens de cystine dans les globules blancs au cours d'un traitement de 3 semaines avec les deux médicaments. Les taux étaient de 0,51 nmol/mg avec Procysbi, contre 0,44 nmol/mg avec Cystagon.
Quel est le risque associé à Procysbi - Mercaptamine ?
Les effets indésirables les plus fréquents avec Procysbi (pouvant affecter plus d'1 personne sur 10) sont la perte d'appétit, les vomissements, les nausées (malaise), la diarrhée, la léthargie (manque d'énergie) et la pyrexie (fièvre). Pour la liste complète des effets indésirables rapportés avec Procysbi, voir la notice.Procysbi ne doit pas être utilisé chez les personnes hypersensibles (allergiques) à toute forme de mercaptamine à l'un des autres composants, ou à la pénicillamine. utilisé chez les femmes qui allaitent.
Pourquoi Procysbi - Mercaptamine a-t-il été approuvé ?
Le comité des médicaments à usage humain (CHMP) de l'Agence a décidé que les bénéfices de Procysbi sont supérieurs à ses risques et a recommandé qu'il soit approuvé pour une utilisation dans l'UE.Le CHMP a noté que Procysbi s'est avéré efficace. Cystagon dans le maintien d'un niveau acceptable de cystine dans les globules blancs. Le comité a également considéré que la formulation gastro-résistante, en raison de son administration moins fréquente, devrait augmenter l'observance du traitement et la qualité de vie des patients atteints de En ce qui concerne sa sécurité, le CHMP considéré que le profil de sécurité de la mercaptamine est bien établi et que Procysbi devrait avoir une sécurité similaire à celle du médicament de référence.
Quelles mesures sont prises pour garantir l'utilisation sûre et efficace de Procysbi - Mercaptamine ?
Un plan de gestion des risques a été élaboré pour garantir que Procysbi est utilisé de la manière la plus sûre possible. Sur la base de ce plan, des informations de sécurité ont été ajoutées au résumé des caractéristiques du produit et à la notice de Procysbi, y compris les précautions appropriées à suivre par les professionnels de santé et les patients.
En outre, la société qui commercialise Procysbi fournira du matériel éducatif à tous les prescripteurs potentiels du médicament, contenant des informations de sécurité importantes, y compris le risque que le médicament soit nocif pour l'enfant à naître.
Plus d'informations sur Procysbi - Mercaptamine
Le 06.09.2013, la Commission européenne a délivré une "Autorisation de mise sur le marché" pour Procysbi, valable dans toute l'Union européenne. Pour la version complète de l'EPAR Procysbi, veuillez consulter le site Internet de l'Agence : ema.Europa.eu / Find medicine / Human Medicines / European rapports publics d'évaluation Pour plus d'informations sur le traitement par Procysbi, veuillez lire la notice (jointe à l'EPAR) ou contacter votre médecin ou votre pharmacien. Le résumé de l'avis du comité des médicaments orphelins pour Procysbi est disponible sur le site internet de l'Agence : ema.Europa.eu/Find medicine / Human Medicines / Rare disease design.Dernière mise à jour de ce résumé : 09-2013.
Les informations sur Procysbi - Mercaptamine publiées sur cette page peuvent être obsolètes ou incomplètes. Pour une utilisation correcte de ces informations, consultez la page Avis de non-responsabilité et informations utiles.
