Qu'est-ce que Ferriprox ?
Ferriprox est un médicament qui contient le principe actif défériprone. Il est disponible sous forme de comprimés blancs en forme de gélule (500 mg) et sous forme de solution buvable (100 mg/ml).
A quoi sert Ferriprox ?
Ferriprox est indiqué pour le traitement de l'accumulation de fer (un excès de fer dans l'organisme) chez les patients atteints de thalassémie majeure. Il s'agit d'une maladie héréditaire dans laquelle les patients sont incapables de produire suffisamment d'hémoglobine, la protéine des globules rouges qui transporte l'oxygène dans le corps. Ferriprox est utilisé lorsque le traitement par déféroxamine (le traitement standard de l'accumulation de fer) est contre-indiqué ou inadéquat.
Le médicament ne peut être obtenu que sur ordonnance.
Comment Ferriprox est-il utilisé ?
Le traitement par Ferriprox doit être initié et maintenu par un médecin expérimenté dans le traitement des patients thalassémiques.
La dose quotidienne totale de Ferriprox est de 75 à 100 mg par kilogramme de poids corporel, divisée en trois doses distinctes. Si des comprimés sont utilisés, le nombre de comprimés pour chaque dose doit être calculé en arrondissant à un demi-comprimé. Si vous utilisez la solution buvable, la dose doit être arrondie à 2,5 ml. Par exemple, un patient pesant 70 kg devra prendre trois comprimés et demi ou 17,5 ml de solution buvable trois fois par jour. Les doses supérieures à 100 mg/kg par jour ne sont pas recommandées en raison du risque potentiel accru d'effets secondaires.
Les patients prenant Ferriprox, ou les soignants, doivent recevoir un mémorandum pour rappeler au patient comment prendre le médicament en toute sécurité.
Comment fonctionne Ferriprox ?
Les patients atteints de thalassémie majeure doivent subir des transfusions sanguines fréquentes. Lorsque les patients reçoivent des transfusions répétées, les globules rouges transfusés apportent du fer dans l'organisme, qui n'a cependant pas de moyen naturel d'éliminer l'excès de fer, qui a donc tendance à s'accumuler. Au fil du temps, un excès de fer peut endommager des organes importants tels que le cœur ou le foie. L'ingrédient actif de Ferriprox, la défériprone, est un « chélateur du fer ». excrété par l'organisme, principalement par l'urine et, dans une moindre mesure, par les selles. Cela aide à corriger la surcharge en fer et à prévenir les dommages causés par l'excès de fer.
Comment Ferriprox a-t-il été étudié ?
Ferriprox a été initialement étudié dans trois études portant sur 247 patients de plus de 10 ans atteints de thalassémie majeure. Dans l'étude principale, l'efficacité de Ferriprox a été comparée sur deux ans à celle de la déféroxamine chez 71 patients. L'étude était «ouverte», ce qui signifie que le médecin et les patients savaient quel médicament ils utilisaient, car Ferriprox est pris par voie orale, tandis que la déféroxamine est administrée par perfusion sous-cutanée (une injection très lente effectuée sous la peau) pendant la nuit. Dans une étude ultérieure, l'utilisation alternée de Ferriprox et de déféroxamine (Ferriprox administré chaque semaine pendant cinq jours et déféroxamine pendant deux jours) a été comparée chez 60 patients recevant un traitement continu par déféroxamine seule (seule), sur une période de 12 mois.
Dans toutes les études, le principal critère d'évaluation de l'efficacité était la variation des taux de ferritine dans le sang.La ferritine est une protéine qui stocke le fer dans le corps. Le niveau de ferritine présent dans le sang indique la quantité de fer accumulée dans le corps.
Quel bénéfice Ferriprox a-t-il montré au cours des études ?
Dans l'étude initiale comparant Ferriprox à la déféroxamine, les taux sériques moyens de ferritine étaient similaires dans les deux groupes traités. Cependant, la concentration hépatique moyenne en fer des patients traités par Ferriprox semble augmenter plus que celle des patients traités par déféroxamine.
Dans l'étude de traitement en alternance, le schéma posologique consistant à associer Ferriprox pendant cinq jours à la déféroxamine pendant deux jours a montré la même réduction des taux sanguins de ferritine que le traitement par déféroxamine seule. Cependant, le nombre de patients participant à l'étude était trop faible pour démontrer si ce régime est aussi efficace que la déféroxamine seule ou non.
Quel est le risque associé à Ferriprox ?
Les effets indésirables les plus fréquents avec Ferriprox (observés chez plus de 1 patient sur 10) sont des urines rougeâtres / brunes (un signe que le fer est excrété), des nausées, des douleurs abdominales (douleurs d'estomac) et des vomissements. Un effet secondaire rare mais grave est l'agranulocytose (de très faibles concentrations de granulocytes, un type de globule blanc).
Ferriprox ne doit pas être utilisé chez les personnes pouvant présenter une hypersensibilité (allergie) à la défériprone ou à l'un des autres composants. Ferriprox ne doit pas être utilisé par des personnes qui ont souffert d'épisodes répétés de neutropénie (diminution du nombre de neutrophiles, un type de globules blancs) ou qui ont souffert d'agranulocytose. Ferriprox ne doit pas non plus être pris avec des médicaments susceptibles de provoquer une neutropénie ou une agranulocytose. Le médicament ne doit pas être utilisé pendant la grossesse ou l'allaitement.
Pourquoi Ferriprox a-t-il été approuvé ?
Le comité des médicaments à usage humain (CHMP) a estimé que les bénéfices de Ferriprox sont supérieurs à ses risques dans le traitement de l'accumulation de fer chez les patients atteints de thalassémie majeure lorsque le traitement par déféroxamine est contre-indiqué ou inadéquat et a donc recommandé la délivrance de l'autorisation de mise sur le marché de Ferriprox.
Ferriprox a été initialement autorisé dans le cadre de « circonstances exceptionnelles » car, étant destiné au traitement d'une maladie rare, des informations incomplètes sur le médicament étaient disponibles au moment de l'approbation. Étant donné que la société pharmaceutique a fourni les informations supplémentaires demandées, la condition a signalé le « cas exceptionnel circonstances » a été supprimée le 12 avril 2002.
Autres informations sur Ferriprox :
Le 25 août 1999, la Commission européenne a délivré une "Autorisation de mise sur le marché" pour Ferriprox, valable dans toute l'Union européenne. L'"Autorisation de mise sur le marché" a été renouvelée les 25 août 2004 et 25 août 2009. Le titulaire de l'autorisation de commercialisation est Apotex Europe BV
Pour la version complète de Ferriprox EPAR, cliquez ici.
Dernière mise à jour de ce résumé : 08-2009.
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