Translarna - ataluren

Qu'est-ce que Translarna - ataluren et à quoi sert-il ?

Translarna est un médicament qui contient le principe actif ataluren. Il est indiqué dans le traitement de la myopathie de Duchenne chez les patients de plus de 5 ans capables de marcher. La dystrophie musculaire de Duchenne est une maladie génétique qui provoque progressivement une faiblesse et une perte de la fonction musculaire. Translarna est utilisé chez un petit groupe de patients atteints de dystrophie de Duchenne due à une anomalie génétique spécifique (appelée « mutation non-sens ») dans le gène de la dystrophine. Étant donné que le nombre de patients atteints de myopathie de Duchenne est faible, la maladie est considérée comme « rare » et Translarna a été désignée « médicament orphelin » (un médicament utilisé dans les maladies rares) le 27 mai 2005.

Comment Translarna est-il utilisé - ataluren?

Translarna n'est délivré que sur ordonnance et le traitement doit être instauré par des médecins spécialistes expérimentés dans la prise en charge de la dystrophie musculaire de Duchenne/Becker. Avant de commencer le traitement par Translarna, les patients doivent subir un test sanguin pour confirmer que la maladie est causée par une mutation non-sens et qu'elle convient donc au traitement par Translarna. Translarna est disponible sous forme de granulés (100, 250 et 1 000 mg) à prendre par voie orale mélangés à des aliments liquides ou semi-solides (tels que du yaourt). Translarna se prend trois fois par jour à la dose recommandée de 10 mg/kg (10 mg par kilogramme de poids corporel) le matin, 10 mg/kg le midi et 20 mg/kg le soir (pour une dose totale de 40 mg/kg). Pour plus d'informations, consultez la notice.

Comment fonctionne Translarna - ataluren ?

Les patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne ont un déficit en dystrophine, une protéine présente dans les muscles. Parce que cette protéine aide à protéger le muscle des dommages pendant la contraction et la relaxation, chez les patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne, les muscles sont blessés et perdent leur fonction avec le temps. La dystrophie musculaire de Duchenne peut être causée par un certain nombre d'anomalies génétiques. Translarna est utilisé chez les patients dont la maladie est causée par la présence de certains défauts (appelés mutations non-sens) dans le gène de la dystrophine, qui bloquent prématurément la production d'une protéine dystrophine normale, ce qui donne une protéine dystrophine de forme plus courte qui n'est pas capable de fonctionner correctement. Translarna agit chez ces patients en permettant à l'appareil de production de protéines présent dans les cellules de remédier au défaut afin que les cellules soient capables de produire une protéine dystrophine fonctionnelle.

Quel bénéfice Translarna - ataluren a-t-il montré au cours des études ?

Translarna a été étudié dans une étude principale portant sur 174 patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne capables de marcher, dans laquelle deux doses de Translarna (40 mg/kg par jour et 80 mg/kg par jour) ont été comparées à un placebo (traitement fictif) La mesure principale d'efficacité était les changements dans la distance que les patients pouvaient parcourir en six minutes après 48 semaines de traitement. Bien qu'une première analyse des résultats de toutes les données recueillies dans le cadre de l'étude n'ait révélé aucune différence significative dans les distances parcourues par les patients traités par Translarna et par les sujets traités par placebo, d'autres analyses ont montré que la capacité de marche était moins réduite dans le groupe traité quotidiennement avec 40 mg/kg de Translarna par rapport au groupe placebo : Après 48 semaines de traitement, les sujets traités quotidiennement par 40 mg/kg de Translarna ont pu marcher en moyenne 31,3 mètres de plus que les patients traités par placebo. Cet effet bénéfique de la dose plus faible a également été corroboré par des améliorations d'autres paramètres d'efficacité, y compris ceux directement liés aux activités quotidiennes des patients. Aucune amélioration n'a été observée avec la dose plus élevée (80 mg/kg/jour).

Quel est le risque associé à Translarna - ataluren ?

Les effets indésirables les plus fréquents avec Translarna (pouvant affecter plus d'1 personne sur 10) sont les nausées, les vomissements et les maux de tête. Translarna ne doit pas être utilisé en association avec certains antibiotiques appelés aminosides lorsqu'il est administré par voie intraveineuse. Pour la liste complète des effets indésirables et des limitations rapportés avec Translarna, voir la notice.

Pourquoi Translarna - ataluren a-t-il été approuvé ?

Le comité des médicaments à usage humain (CHMP) de l'Agence a décidé que les bénéfices de Translarna sont supérieurs à ses risques et a recommandé qu'il soit approuvé pour une utilisation dans l'UE.Malgré les données limitées disponibles et le fait qu'ils ne constituent pas des bénéfices avec la dose la plus élevée de 80 mg/kg par jour, le CHMP a estimé qu'il avait été démontré que la dose quotidienne de 40 mg/kg de Translarna retardait la progression de la maladie et que le profil de sécurité n'était pas un motif de préoccupation. La dystrophie musculaire de Duchenne et la demande médicale insatisfaite des patients atteints de la maladie. Translarna a reçu "" approbation conditionnelle ". Cela signifie que davantage d'informations sur le médicament seront disponibles à l'avenir, que la société est tenue de fournir. Chaque année, l'Agence européenne des médicaments examinera les nouvelles informations disponibles et ce résumé sera mis à jour en conséquence.

Quelles mesures sont prises pour assurer l'utilisation sûre et efficace de Translarna - ataluren

Un plan de gestion des risques a été élaboré pour garantir que Translarna est utilisé de la manière la plus sûre possible. Sur la base de ce plan, des informations de sécurité ont été ajoutées au résumé des caractéristiques du produit et à la notice de Translarna, y compris les précautions appropriées à suivre par les professionnels de santé et les patients. De plus amples informations sont disponibles dans le résumé du plan de gestion des risques.

Quelles mesures sont prises pour garantir l'utilisation sûre et efficace de Translarna - ataluren ?

Un plan de gestion des risques a été élaboré pour garantir que Translarna est utilisé de la manière la plus sûre possible. Sur la base de ce plan, des informations de sécurité ont été ajoutées au résumé des caractéristiques du produit et à la notice de Translarna, y compris les précautions appropriées à suivre par les professionnels de santé et les patients. De plus amples informations sont disponibles dans le résumé du plan de gestion des risques.

Plus d'informations sur Translarna - ataluren

Le 31 juillet 2014, la Commission européenne a délivré une « autorisation de mise sur le marché » pour Translarna, valable dans toute l'Union européenne. Pour plus d'informations sur le traitement par Translarna, consultez la notice (incluse dans l'EPAR) ou consultez votre médecin ou votre pharmacien. Le résumé de l'avis du comité des médicaments orphelins pour Translarna est disponible sur le site internet de l'Agence : ema.Europa.eu/Find medicine / Human Medicines / Rare disease design.Dernière mise à jour de ce résumé : 08-2014

Les informations sur Translarna - ataluren publiées sur cette page peuvent être obsolètes ou incomplètes. Pour une utilisation correcte de ces informations, consultez la page Avis de non-responsabilité et informations utiles.