Qu'est-ce que Nplate ?
Nplate est une poudre qui est reconstituée en une solution injectable. Contient l'ingrédient actif romiplostim.
A quoi sert Nplate ?
Nplate est utilisé chez les adultes atteints de purpura thrombocytopénique immunitaire chronique (PTI), une maladie dans laquelle le système immunitaire du patient détruit les plaquettes (composants du sang qui contribuent à la coagulation). Les patients atteints de PTI ont une faible numération plaquettaire et sont à risque de saignement.
Nplate est utilisé chez les patients qui ont déjà pris des médicaments tels que des corticostéroïdes ou des immunoglobulines et dont la rate a été prélevée si ces traitements n'ont pas fonctionné. L'utilisation du médicament peut également être envisagée chez les patients qui ont suivi un traitement ITP, qui ont une rate et ne peuvent pas subir une intervention chirurgicale. La rate est un organe qui participe à la destruction des plaquettes.
Le nombre de patients atteints de PTI étant faible, la maladie est considérée comme « rare » et Nplate a été désigné « médicament orphelin » (un médicament utilisé dans les maladies rares) le 27 mai 2005.
Le médicament ne peut être obtenu que sur ordonnance.
Comment Nplate est-il utilisé ?
Le traitement par Nplate doit être supervisé par un médecin expérimenté dans le traitement des troubles sanguins.
Nplate est administré une fois par semaine en injection sous-cutanée. La dose initiale dépend du poids du patient et est ensuite ajustée chaque semaine pour maintenir la numération plaquettaire aux niveaux souhaités. Le traitement peut être arrêté si les plaquettes atteignent des niveaux trop élevés. .
Le traitement par Nplate doit être interrompu après quatre semaines de traitement à la dose maximale si la numération plaquettaire n'est pas suffisamment élevée pour réduire le risque de saignement. Nplate doit être utilisé avec prudence chez les patients ayant des problèmes hépatiques ou rénaux car il n'a pas été formellement étudié dans ce groupe.
Comment fonctionne Nplate ?
Le principe actif de Nplate, le romiplostim, est un médicament qui stimule la production de plaquettes. Dans le « corps, une hormone appelée « thrombopoïétine » stimule la production de plaquettes dans la moelle osseuse. Le romiplostim est une protéine créée (spécifiquement conçue) pour qu'elle puisse se lier à
récepteurs de la thrombopoïétine et les stimuler. En imitant l'action de la thrombopoïétine, le romiplostim stimule la production de plaquettes en augmentant le nombre de plaquettes dans le sang.
Le romiplostim est produit par une méthode appelée « technologie de l'ADN recombinant » : il est fabriqué par une bactérie qui a reçu un gène (ADN) qui la rend capable de produire du romiplostim.
Comment la Nplate a-t-elle été étudiée ?
Les effets de Nplate ont d'abord été testés dans des modèles expérimentaux avant d'être étudiés chez l'homme.
Nplate a été comparé à un placebo (un traitement fictif) dans deux études principales chez des adultes atteints de PTI chronique. La première étude a inclus 63 patients qui avaient déjà subi une ablation de la rate mais dont la maladie n'était pas encore contrôlée. La deuxième étude a inclus 62 patients qui avaient encore une rate et qui avaient été sous traitement pour ITP dans le passé.
Dans les deux études, le principal critère d'évaluation de l'efficacité était le nombre de patients ayant eu une réponse durable au traitement, c'est-à-dire un nombre de plaquettes supérieur à 50 millions par millilitre pendant au moins six des huit dernières semaines de la période de traitement de 24 semaines. le besoin d'autres médicaments ITP. Une numération plaquettaire inférieure à 30 millions par millilitre expose les patients atteints d'ITP à un risque de saignement, alors qu'un niveau normal se situe entre 150 et 400 millions par millilitre.
Quel bénéfice Nplate a-t-il démontré au cours des études ?
Nplate s'est avéré plus efficace que le placebo pour augmenter la numération plaquettaire. Dans l'étude portant sur des patients ayant subi une ablation de la rate, 38 % des patients ont présenté une réponse durable au traitement par Nplate (16 sur 42), contre aucun des 21 patients. Dans l'étude des patients atteints de rate, 61 % des patients ont présenté une réponse durable au traitement par Nplate (25 sur 41), contre 5 % des patients ayant reçu le placebo (1 sur 21).
Quel est le risque associé à Nplate ?
L'effet indésirable le plus fréquent avec Nplate (observé chez plus d'un patient sur 10) est la céphalée.Pour la liste complète des effets indésirables rapportés avec Nplate, voir la notice.
Nplate ne doit pas être utilisé chez les personnes pouvant présenter une hypersensibilité (allergie) au romiplostim, à l'une des autres substances ou aux protéines produites par "Escherichia coli (une bactérie).
Pourquoi Nplate a-t-il été approuvé ?
Le comité des médicaments à usage humain (CHMP) a noté que l'efficacité de Nplate a été démontrée à la fois chez les patients ayant subi une ablation de la rate et chez ceux ayant encore la rate. Cependant, étant donné que l'ablation de la rate est un traitement potentiel du PTI, le comité a décidé que Nplate ne doit être utilisé chez les patients atteints de rate que s'ils ne peuvent subir une intervention chirurgicale. Par conséquent, le CHMP a décidé que les bénéfices de Nplate sont supérieurs à ses risques chez les patients adultes splénectomisés atteints de purpura thrombocytopénique immunitaire chronique (idiopathique) réfractaire à d'autres traitements et qui peuvent être considérés comme un traitement de deuxième intention chez les patients adultes non splénectomisés chez qui la chirurgie est contre-indiquée. Le comité a recommandé l'octroi d'une autorisation de mise sur le marché pour Nplate.
Quelles mesures sont prises pour garantir une utilisation sûre de Nplate ?
La société qui fabrique Nplate fournira des kits d'information aux médecins de chaque État membre. Les kits comprendront des informations sur la sécurité et l'efficacité de Nplate et des notes pour rappeler aux médecins comment utiliser le médicament et la nécessité de discuter des avantages et des risques de Nplate avec les patients. Les médecins recevront également un "calculateur de dose" qui les aidera calculer les volumes de Nplate à injecter. Ces volumes peuvent parfois être très faibles.
Autres informations sur Nplate :
Le 4 février 2009, la Commission européenne a publié Amgen Europe B.V. une « Autorisation de mise sur le marché » pour Nplate, valable dans toute l'Union européenne.
Pour consulter le résumé de l'avis du comité des médicaments orphelins pour Nplate, cliquez ici.
Pour la version complète de l'EPAR de Nplate, cliquez ici.
Dernière mise à jour de ce résumé : 12-2008.
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