Qu'est-ce que CYSTAGON ?
CYSTAGON est un médicament qui contient de la cystéamine comme ingrédient actif. Il se présente sous forme de gélules (50 et 150 mg).
A quoi sert CYSTAGON ?
CYSTAGON est utilisé pour traiter les patients atteints de cystinose néphropathique (rein). La cystinose est une maladie héréditaire rare causée par l'accumulation de cystine dans certaines cellules, les empêchant de fonctionner normalement. Cette accumulation provoque des problèmes rénaux et se propage à d'autres parties du corps, y compris les yeux, certaines glandes (thyroïde, pancréas, gonades), le système nerveux central, les muscles et le foie. La maladie se manifeste par des difficultés de croissance.
Le médicament ne peut être obtenu que sur ordonnance.
Comment CYSTAGON est-il utilisé ?
CYSTAGON doit être instauré sous la surveillance d'un médecin expérimenté dans le traitement de la cystinose.
Les taux de leucocytes de cystine doivent être mesurés pour ajuster la posologie du médicament.
Pour les enfants jusqu'à 12 ans, la dose recommandée est de 1,30 g/m2/jour répartie en quatre prises
tous les jours.
Pour les patients de plus de 12 ans et pesant plus de 50 kilogrammes, une dose de 2 g/jour répartie en quatre prises quotidiennes est recommandée. Les doses initiales doivent correspondre à 1/4 - 1/6 des doses finales prévues. Les doses initiales doivent être progressivement augmentées sur une période de 4 à 6 semaines.
Comment fonctionne CYSTAGON ?
CYSTAGON réagit avec la cystine pour former de la cystéine et un disulfure mixte de cystéamine et de cystine.
Ce disulfure mixte est ensuite extrait des cellules par le système de transport d'un autre acide aminé (lysine). La quantité de cystine dans les organes est réduite, limitant les dommages.
Comment CYSTAGON a-t-il été étudié ?
CYSTAGON a été testé dans trois études cliniques portant sur 234 patients sur une période de douze ans. Les études portaient sur des enfants et plus récemment sur de nouveaux patients recrutés, pour lesquels deux dosages différents ont été testés. S'agissant d'une pathologie très grave, il n'a pas été possible pour des raisons éthiques de comparer directement CYSTAGON à un placebo. Au lieu de cela, la comparaison a été menée sur un groupe de patients traités avec un placebo, dans le cadre d'une autre étude non liée. Les études se sont concentrées sur la fonction rénale et les taux de survie et de croissance des patients.
Quel bénéfice CYSTAGON a-t-il montré au cours des études ?
Les trois études ont montré que CYSTAGON retarde la maladie rénale et la nécessité d'une dialyse ou d'une transplantation rénale si le traitement est commencé à un jeune âge par des personnes ayant une bonne fonction rénale. Le médicament améliore également la survie et le taux de croissance des enfants qui le prennent.
Quel est le risque associé à CYSTAGON ?
Les effets secondaires les plus courants de CYSTAGON sont principalement liés au système digestif.
Les effets indésirables les plus fréquemment rapportés (survenant chez plus d'un patient sur 10) sont : anorexie (perte d'appétit), nausées, vomissements, diarrhée, léthargie et pyrexie (fièvre). Pour la liste complète de tous les effets indésirables rapportés avec CYSTAGON, voir la notice.
CYSTAGON ne doit pas être utilisé chez les personnes pouvant présenter une hypersensibilité (allergie) à la cystéamine, aux autres composants du médicament ou à la pénicillamine. CYSTAGON ne doit pas être administré aux femmes qui allaitent ou en cas de grossesse ou de suspicion de grossesse (en particulier pendant les trois premiers mois) sauf en cas d'absolue nécessité.
Pourquoi CYSTAGON a-t-il été approuvé ?
La cystinose est une maladie rare et mortelle, et CYSTAGON est considéré comme un médicament utile qui
il n'a pas d'alternative. Le comité des médicaments à usage humain (CHMP) a estimé que les bénéfices de CYSTAGON sont supérieurs à ses risques et a recommandé l'octroi d'une autorisation de mise sur le marché pour le médicament.
CYSTAGON a été autorisé à titre exceptionnel, car, utilisé pour
pour traiter une maladie rare, des informations plus détaillées sur le médicament n'ont pas pu être obtenues au moment de l'approbation. Le fabricant ayant fourni les informations supplémentaires demandées, les circonstances exceptionnelles ont cessé le 17 avril 2007.
Plus d'informations sur CYSTAGON
Le 23 juin 1997, la Commission européenne a accordé à Orphan Europe une "autorisation de mise sur le marché" valable dans toute l'Union européenne pour CYSTAGON, qui a été renouvelée le 23 juin 2002 et le 23 juin 2007.
La version complète de l'évaluation (EPAR) est disponible ici.
Dernière mise à jour de ce résumé : 06-2007
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