Qu'est-ce que Zavesca ?
Zavesca est un médicament contenant le principe actif miglustat, disponible sous forme de gélules blanches de 100 mg.
A quoi sert Zavesca ?
Zavesca est utilisé pour traiter deux maladies héréditaires rares qui affectent la façon dont le corps métabolise les graisses. Les deux maladies provoquent l'accumulation de substances grasses (appelées glucosphingolipides) dans le corps. Zavesca est utilisé dans les cas suivants :
- adultes atteints de la maladie de Gaucher de type 1 sous ses formes légères à modérées. Les patients qui en souffrent manquent d'une enzyme (glucocérébrosidase); ce déficit entraîne l'accumulation d'un type de glycosphingolipides (appelé glucosylcéramide) dans diverses parties du corps, par exemple la rate, le foie, les os.Zavesca est utilisé chez les patients qui ne conviennent pas à un traitement par une thérapie de remplacement enzymatique (ERT) standard par perfusion (goutte à goutte dans une veine) ;
- adultes, adolescents et enfants atteints de la maladie de Niemann-Pick de type C, une maladie mortelle dans laquelle les glycosphingolipides s'accumulent dans les cellules du cerveau et d'autres parties du corps. Zavesca est utilisé pour le traitement des symptômes « neurologiques » de la maladie (symptômes affectant Ces symptômes incluent : perte de coordination, problèmes résultant de mouvements oculaires « saccadés » (rapides) pouvant endommager la vision, retard de développement, difficulté à avaler, augmentation du tonus musculaire, convulsions et difficultés d'apprentissage.
Le nombre de patients touchés par ces maladies étant faible, elles sont considérées comme « rares » et Zavesca a donc reçu la désignation de « médicament orphelin » le 18 octobre 2000 pour la maladie de Gaucher de type 1 et le 16 octobre, respectivement. , pour la maladie de Niemann-Pick de type C.
Le médicament ne peut être obtenu que sur ordonnance.
Comment est utilisé Zavesca ?
Le traitement par Zavesca doit être instauré et surveillé par des médecins expérimentés dans la prise en charge de la maladie de Gaucher ou de la maladie de Niemann-Pick de type C.
La dose initiale recommandée pour le traitement des patients atteints de la maladie de Gaucher de type 1 est d'une capsule administrée par voie orale, trois fois par jour. Pour la maladie de Niemann-Pick de type C, la dose recommandée est de deux gélules, trois fois par jour, pour les patients adultes et adolescents. Là
la dose varie en fonction du poids et de la taille pour les enfants de moins de 12 ans. Zavesca peut être pris avec ou sans nourriture. Zavesca est un médicament de thérapie à long terme.
La dose doit être réduite chez les patients souffrant de problèmes rénaux et, au moins temporairement, chez les patients qui développent une diarrhée. Aucune étude sur le médicament n'a été menée chez des patients présentant des problèmes de foie. Pour plus d'informations, voir le Résumé des Caractéristiques du Produit (inclus dans l'EPAR).
Comment fonctionne Zavesca ?
Le principe actif de Zavesca, le miglustat, inhibe l'action d'une enzyme appelée glucosylcéramide synthase. Cette enzyme fait partie de la première étape de la production de glycosphingolipides. En empêchant l'enzyme de fonctionner, le miglustat peut réduire la production de glycosphingolipides dans les cellules. devrait ralentir ou prévenir les symptômes de la maladie de Gaucher de type 1 et réduire les symptômes de la maladie de Niemann-Pick de type C.
Comment Zavesca a-t-il été étudié ?
L'efficacité de Zavesca dans le traitement de la maladie de Gaucher de type 1 légère à modérée a été étudiée dans une étude principale portant sur 28 patients qui ne pouvaient ou ne voulaient pas suivre un traitement enzymatique substitutif. La partie principale de l'étude a duré un an ; 13 des les patients ont continué à prendre le médicament pendant encore deux ans.L'étude visait à mesurer l'effet de Zavesca sur le volume du foie et de la rate et s'il avait un effet sur les valeurs sanguines, telles que la concentration d'hémoglobine (une protéine présente dans le sang rouge). cellules qui transportent l'oxygène dans le corps) et la numération plaquettaire (composants qui participent à la coagulation du sang).
Pour la maladie de Niemann-Pick de type C, l'efficacité de Zavesca a été étudiée dans une étude principale portant sur 31 patients, dont 12 avaient moins de 12 ans. L'étude a comparé les effets de Zavesca en association avec un traitement standard (mesures utilisées pour soulager symptômes) et le traitement standard seul. Le principal critère d'évaluation de l'efficacité était le changement de la fréquence des mouvements oculaires saccadés horizontaux chez les patients après un an ; l'étude a également examiné d'autres symptômes neurologiques, y compris la capacité du patient à avaler et ses fonctions intellectuelles. Certains patients sont restés en traitement jusqu'à cinq ans et demi. Une "enquête auprès de 66 patients traités par Zavesca a également été menée".
Quel bénéfice Zavesca a-t-il montré au cours des études ?
Dans l'étude sur la maladie de Gaucher de type 1, le volume du foie a diminué de 12 % et le volume de la rate de 19 % après un an. Il y avait également une augmentation moyenne de la concentration d'hémoglobine de 0,26 g par décilitre, ainsi qu'une augmentation du nombre de plaquettes de 8,29 millions par millilitre. Les effets bénéfiques de Zavesca sont restés inchangés au cours des trois années de traitement continu.
Dans l'étude de la maladie de Niemann-Pick de type C, l'amélioration des mouvements oculaires était similaire chez les patients traités avec et sans Zavesca. Cependant, des signes d'amélioration de la capacité à avaler et de la fonction intellectuelle ont été observés chez les patients traités par Zavesca. L'enquête a montré que le médicament stabilisait ou réduisait le degré d'aggravation des symptômes pour environ les trois quarts des patients.
Quel est le risque associé à Zavesca ?
Les effets indésirables les plus fréquents associés à Zavesca (observés chez plus de 1 patient sur 10) sont la perte de poids, les tremblements, la diarrhée, les flatulences et les douleurs abdominales (douleurs d'estomac). Pour la liste complète des effets indésirables rapportés avec Zavesca, voir la notice.
Zavesca ne doit pas être utilisé chez les patients pouvant présenter une hypersensibilité (allergie) au miglustat ou à l'un des autres composants.
Pourquoi Zavesca a-t-il été approuvé ?
Le comité des médicaments à usage humain (CHMP) a estimé que les bénéfices démontrés par Zavesca sont supérieurs à ses risques pour le traitement par voie orale de la maladie de Gaucher de type 1 légère ou modérée chez les patients adultes non adaptés devant être traités par une enzymothérapie substitutive (ERT) et manifestations neurologiques évolutives chez les patients adultes et pédiatriques atteints de la maladie de Niemann-Pick de type C. La Commission a donc recommandé l'octroi d'une autorisation de mise sur le marché à Zavesca.
Zavesca a été autorisé "dans des circonstances exceptionnelles" car il n'a pas été possible d'obtenir des données complètes sur le médicament car il s'agit d'une maladie rare. L'Agence européenne des médicaments (EMEA) examinera chaque année toutes les nouvelles données devenues disponibles entre-temps, en mettant à jour ce résumé si nécessaire.
Quelles informations sont encore attendues pour Zavesca ?
La société qui fabrique Zavesca s'est engagée à réaliser les études suivantes sur l'efficacité et la sécurité du produit vis-à-vis de la maladie de Gaucher de type 1 :
- un programme post-commercialisation pour informer les médecins sur l'utilisation de Zavesca et pour que les patients signalent les aspects de sécurité du médicament ;
- une étude de suivi sur des patients déjà impliqués dans des essais cliniques, pour poursuivre l'évaluation de l'innocuité et de l'efficacité du médicament ainsi que pour avoir plus de retours sur les aspects neurologiques de la maladie ;
- une étude sur l'efficacité et l'innocuité de Zavesca chez les patients passant à Zavesca après un traitement enzymatique substitutif ;
- une étude complémentaire sur l'histoire naturelle de la maladie, menée conjointement avec le groupe de travail européen sur la maladie de Gaucher (EWGGD).
Autres informations sur Zavesca :
Le 20 novembre 2002, la Commission européenne a accordé à Actelion Registration Ltd une "Autorisation de mise sur le marché" pour Zavesca, valable dans toute l'Union européenne. L'"Autorisation de mise sur le marché" a été renouvelée le 20 novembre 2007.
Pour les enregistrements du statut de médicament orphelin de Zavesca, cliquez sur ici (pour la maladie de Gaucher de type 1) e ici (pour la maladie de Niemann-Pick type C).
Pour la version complète de l'EPAR de Zavesca, cliquez ici.
Dernière mise à jour de ce résumé : 01-2009
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