Qu'est-ce que Zalmoxis - Lymphocytes Génétiquement Modifiés et à quoi sert-il ?
Zalmoxis est un médicament utilisé comme traitement d'appoint chez les patients adultes subissant une greffe de cellules souches hématopoïétiques (GCSH, une greffe de cellules pouvant se développer en différents types de cellules sanguines) à partir d'un donneur partiellement compatible (une greffe dite haplo-identique). Zalmoxis est utilisé chez les patients ayant subi une greffe haplo-identique en raison de cancers du sang graves, tels que certaines leucémies et certains lymphomes. Avant de subir une greffe, le patient aura reçu un traitement pour éliminer les cellules existantes de la moelle osseuse, y compris les cellules cancéreuses et les cellules du système immunitaire. Zalmoxis est administré pour aider à restaurer le système immunitaire du patient après la greffe.
Zalmoxis est un type de médicament de thérapie innovante appelé « produit de thérapie cellulaire somatique », qui est un type de médicament qui contient des cellules ou des tissus qui ont été manipulés afin de pouvoir être utilisés pour traiter, diagnostiquer ou prévenir une maladie. Zalmoxis contient des lymphocytes T (un type de globule blanc) qui ont été génétiquement modifiés1. Pour obtenir Zalmoxis, les cellules T du donneur de greffe sont séparées du reste des cellules de la greffe. Ces lymphocytes T sont ensuite génétiquement modifiés pour inclure un « gène suicide ».
Le nombre de patients subissant une greffe de cellules souches hématopoïétiques (GCSH) étant faible, Zalmoxis a été désigné «médicament orphelin» (médicament utilisé dans les maladies rares) le 20 octobre 2003.
1 Lymphocytes T allogéniques génétiquement modifiés avec un vecteur rétroviral codant pour une forme tronquée du récepteur du facteur de croissance nerveux humain de faible affinité (ΔLNGFR) et de la thymidine kinase du virus herpès simplex I (HSV-TK Mut2).
Comment Zalmoxis est-il utilisé - Lymphocytes génétiquement modifiés ?
Zalmoxis n'est délivré que sur ordonnance et le traitement doit être supervisé par un médecin expérimenté dans le traitement des cancers du sang par greffe de cellules souches hématopoïétiques (GCSH).
Zalmoxis est préparé pour être utilisé comme médicament spécifique au patient. Il est administré après une période de 21 à 49 jours après la transplantation, mais uniquement si la greffe n'a pas déjà restauré le système immunitaire du patient et si le patient n'a pas développé la maladie. contre l'hôte (ce qui se produit lorsque les cellules transplantées attaquent le corps).
Zalmoxis est administré par perfusion intraveineuse (goutte-à-goutte) sur une durée de 20 à 60 minutes, tous les mois jusqu'à quatre mois, jusqu'à ce que les lymphocytes T circulants atteignent un certain niveau. La dose de Zalmoxis dépend du poids corporel du patient.
Pour plus d'informations, consultez la notice.
Comment fonctionne Zalmoxis - Lymphocytes génétiquement modifiés ?
Lorsqu'il est administré après la greffe, Zalmoxis aide le patient à renforcer son système immunitaire et contribue donc à le protéger contre les infections. Cependant, les cellules T de Zalmoxis peuvent parfois attaquer le corps du patient, provoquant une maladie du greffon contre l'hôte. Les cellules T de Zalmoxis ont un gène suicide, ce qui les rend sensibles aux médicaments ganciclovir et valganciclovir. Si le patient développe la maladie. contre l'hôte, le ganciclovir ou le valganciclovir est administré, qui tue les lymphocytes T qui ont le gène suicide, traitant ainsi la maladie et empêchant son développement ultérieur.
Quel est le bénéfice démontré par Zalmoxis - Lymphocytes génétiquement modifiés au cours des études ?
Zalmoxis a fait l'objet d'une étude principale portant sur 30 patients ayant subi une transplantation haplo-identique en raison de cancers du sang graves. Zalmoxis n'a pas été comparé à d'autres thérapies dans cette étude. Le principal critère d'évaluation de l'efficacité était la restauration du système immunitaire, mesurée par les taux sanguins de lymphocytes T. Chez 77 % des patients traités par Zalmoxis (23 sur 30), le système immunitaire a été restauré. Une maladie du greffon contre l'hôte est survenue. s'est produit chez 10 patients qui ont reçu par la suite du ganciclovir ou du valganciclovir, seuls ou en association avec d'autres médicaments. Les 10 patients se sont rétablis de la maladie du greffon contre l'hôte.
Les données de l'étude principale ont également été combinées avec les données d'une deuxième étude en cours et les taux de survie des 37 patients traités par Zalmoxis (23 de l'étude principale et 14 de l'étude en cours) ont été comparés à ceux d'une base de données de 140 patients qui ont subi une greffe haplo-identique dans le passé. Le pourcentage de patients qui ont survécu après un an était de 51 % pour les patients qui ont reçu Zalmoxis contre 34 à 40 % pour les patients qui n'ont pas reçu Zalmoxis.
Quels sont les risques associés à Zalmoxis - Lymphocytes génétiquement modifiés ?
L'effet indésirable le plus courant avec Zalmoxis (pouvant affecter plus d'un patient sur 10) est une maladie aiguë du greffon contre l'hôte (une affection qui se développe dans les 100 jours environ suivant la transplantation). Lors de l'utilisation de Zalmoxis, cette condition peut être traitée avec du ganciclovir ou du valganciclovir. Zalmoxis ne doit pas être utilisé chez les patients dont le système immunitaire a été restauré. Il ne doit pas non plus être utilisé chez les patients ayant déjà développé une maladie du greffon contre l'hôte nécessitant un traitement.Pour la liste complète des restrictions et des effets indésirables rapportés avec Zalmoxis, voir la notice.
Pourquoi Zalmoxis - Lymphocytes Génétiquement Modifiés a-t-il été approuvé ?
Il a été démontré que Zalmoxis aide à restaurer le système immunitaire des patients ayant subi une transplantation haplo-identique en raison de cancers du sang graves ; ces patients ont des options de traitement limitées et ont un mauvais pronostic. Le profil d'innocuité de Zalmoxis est considéré comme acceptable. Le principal risque est la maladie du greffon contre l'hôte, mais celle-ci peut être traitée avec succès par le ganciclovir ou le valganciclovir, qui tuent les lymphocytes T présents dans Zalmoxis. Le comité des médicaments à usage humain (CHMP) de l'Agence a décidé que bien que davantage de données soient nécessaires pour déterminer l'étendue, les avantages de Zalmoxis l'emportent sur ses risques et a recommandé qu'il soit approuvé pour une utilisation dans l'UE. Zalmoxis a reçu une « approbation conditionnelle ». Chaque année, l'Agence européenne des médicaments examinera toute nouvelle information disponible et ce résumé sera mis à jour en conséquence.
Quelles informations sont encore attendues pour Zalmoxis ?
Étant donné que Zalmoxis a reçu une « approbation conditionnelle », la société qui commercialise Zalmoxis fournira les résultats d'une étude en cours chez des patients atteints de leucémie aiguë à haut risque. L'étude comparera la transplantation haplo-identique suivie d'un traitement avec Zalmoxis avec une transplantation haplo-identique contenant des cellules T suivie d'un traitement avec du cyclophosphamide (un médicament pour prévenir la maladie du greffon contre l'hôte) et une transplantation haplo-identique sans cellules T.
Quelles mesures sont prises pour garantir l'utilisation sûre et efficace de Zalmoxis - Lymphocytes génétiquement modifiés ?
La société qui commercialise Zalmoxis fournira du matériel pédagogique destiné aux professionnels de la santé, avec des informations détaillées sur les risques, y compris la maladie du greffon contre l'hôte, et comment utiliser correctement le médicament. La société collectera également des données auprès de tous les patients traités par Zalmoxis. en remplissant un registre et surveillera les progrès après le traitement pour étudier l'innocuité et l'efficacité à long terme du médicament.
Les recommandations et précautions à observer par les professionnels de santé et les patients pour une utilisation sûre et efficace de Zalmoxis ont également été rapportées dans le résumé des caractéristiques du produit et la notice.
Autres informations sur Zalmoxis - Lymphocytes génétiquement modifiés
Pour la version complète de l'EPAR Zalmoxis, consulter le site internet de l'Agence : ema.europa.eu/Find medicine / Human Medicines / European public assessment reports. Pour plus d'informations sur le traitement par Zalmoxis, veuillez lire la notice (incluse dans l'EPAR) ou contacter votre médecin ou votre pharmacien.
Le résumé de l'avis du comité des médicaments orphelins pour Zalmoxis est disponible sur le site internet de l'Agence : ema.europa.eu/Find medicine / Human Medicines / Rare disease designation
Les informations sur Zalmoxis - Lymphocytes Génétiquement Modifiés publiées sur cette page peuvent être obsolètes ou incomplètes. Pour une utilisation correcte de ces informations, consultez la page Avis de non-responsabilité et informations utiles.
